Syndax Pharmaceuticals (SNDX)

Das führende Onkologieprogramm ist Revumenib, ein selektiver Inhibitor der Menin-MLL-Interaktion. Syndax entwickelt die Therapie für genetisch definierte akute Leukämien, darunter KMT2A-rearrangierte und NPM1-mutierte akute myeloische Leukämie sowie akute lymphoblastische Leukämie. Diese Subtypen sind mit unterschiedlichen molekularen Treibern verbunden, und der Ansatz von Syndax soll in die Mechanismen eingreifen, die das Wachstum von Leukämiezellen aufrechterhalten.

Das Unternehmen entwickelt außerdem Axatilimab, einen Antikörper, der auf den Rezeptor für den koloniestimulierenden Faktor 1, kurz CSF-1R, abzielt. Dieses Programm richtet sich gegen die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung, eine schwerwiegende Komplikation, die nach einer allogenen Stammzelltransplantation auftreten kann, und wurde auch bei fibrotischen und entzündlichen Erkrankungen wie idiopathischer Lungenfibrose untersucht. Durch die Ausrichtung auf CSF-1R soll Axatilimab makrophagengetriebene Krankheitsprozesse beeinflussen, die zu Gewebeschäden und Vernarbung beitragen.

Zur früheren Pipeline von Syndax gehört Entinostat, ein oral verfügbarer niedermolekularer HDAC-Inhibitor mit potenziellen Wirkungen auf Krebszellen und die Immunregulation. Als Arzneimittelentwickler im Entwicklungsstadium hängt der Wert von Syndax stark von Ergebnissen klinischer Studien, regulatorischen Fortschritten, Partnerschaften und dem kommerziellen Potenzial seiner Therapien im Falle einer Zulassung ab. Das Unternehmen ist hauptsächlich in den Vereinigten Staaten tätig und Teil des breiteren Biotechnologiesektors, in dem wissenschaftliche Differenzierung und eine erfolgreiche klinische Entwicklung entscheidend für die langfristige Entwicklung sind.