Les actions de Sarepta chutent de 37 % alors que la FDA s’interroge sur l’avenir de la thérapie génique clé

Les actions de Sarepta Therapeutics ont chuté de près de 37 % vendredi après l’apparition d’informations selon lesquelles la Food and Drug Administration des États-Unis envisage d’arrêter la distribution d’Elevidys, la thérapie génique phare de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Cette décision intervient dans le cadre d’une enquête en cours sur plusieurs décès de patients liés aux programmes de thérapie génique de Sarepta.

Une source proche du dossier a déclaré à CNBC que la FDA se préparait à demander à Sarepta de suspendre volontairement les expéditions d’Elevidy, bien que l’agence n’ait pas encore officiellement contacté la société.

Sarepta a déclaré qu’il n’avait reçu aucune communication directe de la FDA vendredi.

Par ailleurs, le commissaire de la FDA, Marty Makary, a confirmé à Bloomberg News que l’agence examinait si Elevidys devait rester sur le marché, faisant craindre que le principal produit commercial de Sarepta ne soit entièrement retiré.

Des décès ravivent des préoccupations de longue date en matière de sécurité

Les inquiétudes de la FDA font suite au décès de deux adolescents dus à une insuffisance hépatique plus tôt cette année après avoir reçu des Elevidy.

Un troisième patient, inscrit à un essai de phase 1 pour une autre thérapie génique Sarepta , est également décédé récemment.

Bien que les thérapies diffèrent dans leurs cibles, les deux utilisent le même mécanisme d’administration, ce qui alimente des problèmes de sécurité plus larges.

Elevidys a été controversé dès le début.

Initialement approuvée sous conditions en 2023 pour les patients atteints de DMD âgés de 4 à 5 ans qui pouvaient encore marcher, son approbation a été étendue en 2024 pour inclure tous les patients ambulatoires âgés de 4 ans et plus, et sous condition pour les patients non ambulatoires.

Cette dernière décision a suscité des critiques, car les données cliniques ont montré des preuves d’efficacité plus faibles dans ce groupe.

D’autres inquiétudes ont surgi lorsque Elevidys n’a pas réussi à atteindre son objectif principal dans un essai de phase 3.

Néanmoins, l’ancien responsable de la FDA, Peter Marks, s’est rangé du côté de Sarepta, citant des avantages secondaires de l’essai pour justifier une approbation élargie, une décision qui a depuis fait l’objet d’un nouvel examen.

Baird dégrade l’action Sarepta ; les analystes mettent en garde contre des conséquences désastreuses si l’approbation d’Elevidys était révoquée

L’enquête réglementaire a porté un coup dur à Sarepta, qui dépend fortement d’Elevidys pour ses revenus.

La thérapie représentait plus de la moitié du chiffre d’affaires net total des produits de Sarepta.

Les actions de la société ayant chuté de plus de 87 % depuis le début de l’année, les investisseurs se préparent à la possibilité que la FDA puisse révoquer complètement l’approbation.

L’analyste Kostas Biliouris de BMO Marchés des capitaux a noté que si d’autres thérapies géniques, telles que le Zolgensma de Novartis, ont également été confrontées à des problèmes de sécurité, les avantages évidents du Zolgensma justifient le risque.

« C’est pourquoi les décès ici comptent tant par rapport à Zolgensma, par exemple », a déclaré Biliouris.

La société a cessé d’expédier des Elevidys aux patients non ambulatoires pendant qu’elle évalue d’autres méthodes de livraison.

Pourtant, les dirigeants de Sarepta insistent sur le fait que le médicament pourrait rapporter 500 millions de dollars par an, même s’il se limitait au traitement des patients ambulatoires.

L’avenir de l’entreprise dépend maintenant de la décision de la FDA. « Si la FDA retire Elevidys du marché », a averti Bilouris, « Sarepta est fini. »

« Bien que le développement du SRP-9004 ait été interrompu, nous pensons que le décès pourrait conduire à un examen plus approfondi du profil de sécurité du SRP-9003 avant sa soumission BLA et pourrait affecter l’intérêt commercial, s’il est approuvé », a déclaré le courtier William Blair.

Baird a abaissé Sarepta Therapeutics de Surperformance à Neutre, avec un objectif de cours de 15 $.