Le azioni di Sarepta scendono del 37% mentre la FDA mette in discussione il futuro della terapia genica chiave

Le azioni di Sarepta Therapeutics sono scese di quasi il 37% venerdì dopo che sono emerse notizie secondo cui la Food and Drug Administration degli Stati Uniti sta valutando se interrompere la distribuzione di Elevidys, la terapia genica di punta dell'azienda per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

La mossa arriva nel mezzo di un'indagine in corso su più decessi di pazienti legati ai programmi di terapia genica di Sarepta.

Una fonte che ha familiarità con la questione ha detto alla CNBC che la FDA si sta preparando a richiedere a Sarepta di sospendere volontariamente le spedizioni di Elevidys, anche se l'agenzia deve ancora contattare formalmente l'azienda.

Sarepta ha detto di non aver ricevuto alcuna comunicazione diretta dalla FDA a partire da venerdì.

Separatamente, il commissario della FDA Marty Makary ha confermato a Bloomberg News che l'agenzia sta valutando se Elevidys debba rimanere sul mercato, sollevando timori che il prodotto commerciale primario di Sarepta possa essere ritirato completamente.

I decessi riaccendono le preoccupazioni di lunga data per la sicurezza

Le preoccupazioni della FDA seguono la morte di due adolescenti per insufficienza epatica all'inizio di quest'anno dopo aver ricevuto Elevidys.

Anche un terzo paziente, arruolato in uno studio di Fase 1 per una diversa terapia genica Sarepta, è morto di recente.

Sebbene le terapie differiscano nei loro obiettivi, entrambe utilizzano lo stesso meccanismo di somministrazione, alimentando preoccupazioni più ampie sulla sicurezza.

Elevidys è stato controverso fin dall'inizio.

Inizialmente concessa l'approvazione condizionata nel 2023 per i pazienti DMD di età compresa tra 4 e 5 anni che potevano ancora camminare, la sua approvazione è stata ampliata nel 2024 per includere tutti i pazienti ambulatoriali di età pari o superiore a 4 anni e condizionatamente per i pazienti non deambulanti.

Quest'ultima decisione ha suscitato critiche, poiché i dati clinici hanno mostrato prove di efficacia più deboli in questo gruppo.

Ulteriori preoccupazioni sono sorte quando Elevidys non è riuscito a raggiungere il suo obiettivo primario in uno studio di Fase 3.

Tuttavia, l'ex funzionario della FDA Peter Marks si è schierato con Sarepta, citando benefici secondari nella sperimentazione per giustificare l'approvazione estesa, una mossa che da allora è stata oggetto di un rinnovato esame.

Baird declassa le azioni Sarepta; gli analisti avvertono di terribili conseguenze se l'approvazione di Elevidy venisse revocata

L'indagine normativa ha inferto un duro colpo a Sarepta, che fa molto affidamento su Elevidys per le sue entrate.

La terapia ha rappresentato più della metà del fatturato netto totale dei prodotti Sarepta.

Con le azioni della società ora in calo di oltre l'87% da inizio anno, gli investitori si stanno preparando alla possibilità che la FDA possa revocare del tutto l'approvazione.

L'analista Kostas Biliouris di BMO Capital Markets ha osservato che, sebbene anche altre terapie geniche, come Zolgensma di Novartis, abbiano riscontrato problemi di sicurezza, il chiaro beneficio di Zolgensma giustifica il rischio.

"Ecco perché i decessi qui contano così tanto rispetto a Zolgensma, per esempio", ha detto Biliuris.

L'azienda ha interrotto la spedizione di Elevidys a pazienti non deambulanti mentre valuta metodi di somministrazione alternativi.

Tuttavia, i dirigenti di Sarepta insistono sul fatto che il farmaco potrebbe portare 500 milioni di dollari all'anno, anche se limitato al trattamento dei pazienti ambulatoriali.

Il futuro dell'azienda dipende ora dalla decisione della FDA. "Se la FDA ritira gli Elevidys dal mercato", ha avvertito Biliuris, "Sarepta è finito".

"Sebbene lo sviluppo di SRP-9004 sia stato interrotto, riteniamo che la morte potrebbe portare a un maggiore controllo del profilo di sicurezza di SRP-9003 prima della sua presentazione BLA e potrebbe influenzare l'interesse commerciale, se approvato", ha detto il broker William Blair.

Baird ha declassato Sarepta Therapeutics a Neutral da Outperform, con un obiettivo di prezzo di 15 dollari.