Therapeutics crolla di oltre il 52% dopo che la FDA ha rifiutato il farmaco AMD umido

Le azioni di Outlook Therapeutics sono scese bruscamente giovedì dopo che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha respinto la domanda dell'azienda per il suo farmaco sperimentale per gli occhi ONS-5010, un trattamento proposto per la degenerazione maculare senile umida (AMD umida).

La decisione ha rappresentato una battuta d'arresto significativa per gli sforzi dell'azienda con sede nel New Jersey di entrare nel mercato statunitense delle terapie per la vista.

Il titolo è crollato di oltre il 52% nelle prime contrattazioni, dopo essere sceso fino al 71% nella sessione pre-mercato.

Se le perdite dovessero persistere nel corso della giornata, l'Outlook è sulla buona strada per il calo giornaliero più marcato in oltre nove mesi.

La FDA cita la mancanza di dati sull'efficacia

Outlook ha rivelato che la FDA ha emesso una lettera di risposta completa, affermando che la domanda dell'azienda non forniva prove sostanziali di efficacia.

L'agenzia ha raccomandato la presentazione di dati clinici di conferma prima di riconsiderare l'approvazione.

Questa è la seconda volta che l'autorità di regolamentazione rifiuta di approvare l'ONS-5010.

Nell'agosto 2023, la FDA ha respinto la domanda originale dell'azienda, citando carenze nella chimica, nella produzione e nei controlli, nonché la necessità di prove cliniche più solide.

Outlook ha ripresentato la sua domanda nel febbraio 2025 e la FDA l'ha accettata per la revisione ad aprile con una scadenza per la decisione del 27 agosto.

L'amministratore delegato Bob Jahr ha espresso delusione, ma ha sottolineato che la società intende incontrare l'agenzia per ottenere chiarezza sui dati aggiuntivi richiesti.

"Anche se siamo molto delusi da questo risultato, intendiamo lavorare a stretto contatto con la FDA per capire i prossimi passi", ha detto.

Sfide continue nell'approvazione dei farmaci

Il rifiuto della FDA segue una serie di ostacoli per Outlook.

La società ha ritirato la sua domanda nel 2022 dopo che l'autorità di regolamentazione ha richiesto ulteriori informazioni e il suo deposito ripresentato non è riuscito a superare le preoccupazioni lo scorso anno.

Anche i dati clinici hanno sollevato interrogativi. Nel suo studio chiave che ha confrontato ONS-5010 con Lucentis di Roche, la terapia non ha dimostrato prestazioni equivalenti alla soglia delle otto settimane.

Ciò pone Outlook in una posizione di svantaggio rispetto a concorrenti consolidati come Lucentis e Vabysmo di Roche, nonché Eylea di Regeneron, tutti ampiamente utilizzati negli Stati Uniti.

Tensioni finanziarie e progressi europei

La battuta d'arresto arriva mentre Outlook tenta di trasformarsi in un'azienda in fase commerciale.

ONS-5010, commercializzato in Europa con il marchio Lytenava, ha già ricevuto l'approvazione dalla Commissione Europea e dalle autorità di regolamentazione del Regno Unito.

È disponibile in Germania e nel Regno Unito per l'AMD umida, che causa visione centrale offuscata o ridotta ed è una delle principali cause di cecità negli anziani.

Il fatturato di 1,5 milioni di dollari durante il terzo trimestre è derivato principalmente dalle prime vendite di Lytenava in Germania e nel Regno Unito, segnando il primo fatturato commerciale dell'azienda.

Il management ha sottolineato che si tratta di una pietra miliare importante, nonostante le sfide normative negli Stati Uniti.

La società ha altrimenti riportato una perdita netta attribuibile agli azionisti di 20,2 milioni di dollari, o 0,55 dollari per azione, in calo rispetto alla perdita di 0,89 dollari per azione dell'anno precedente.

La perdita netta rettificata si è attestata a 15,8 milioni di dollari, rispetto ai 19,2 milioni di dollari dello stesso periodo dell'anno precedente.

Prospettive future

Mentre l'ultimo rifiuto della FDA solleva dubbi sul percorso di ONS-5010 negli Stati Uniti, l'azienda punta sulle vendite internazionali per sostenere la sua strategia.

L'azienda prevede di continuare ad espandersi nei mercati europei, cercando al contempo chiarezza sui dati di efficacia aggiuntivi necessari per soddisfare le autorità di regolamentazione statunitensi.

Per gli investitori, gli ultimi sviluppi sottolineano i rischi che le aziende biotecnologiche più piccole devono affrontare cercando di competere in mercati altamente regolamentati e competitivi.