Le azioni di Arcturus Therapeutics crollano del 56% dopo i risultati misti dei farmaci di fase 2 per la fibrosi cistica

Le azioni di Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) sono crollate di oltre il 56% mercoledì dopo che la società ha riportato i risultati intermedi del suo studio di fase 2 su ARCT-032, una terapia a mRNA per via inalatoria per la fibrosi cistica (FC), che non è riuscita a mostrare un miglioramento significativo della funzione polmonare.

Il forte selloff riflette la delusione degli investitori per i dati preliminari sull'efficacia, nonostante l'enfasi dell'azienda sull'incoraggiare la sicurezza e le tendenze di riduzione del muco.

Dati ad interim misti dallo studio di fase 2

L'azienda biotecnologica con sede a San Diego, che si concentra sui farmaci a mRNA, ha annunciato che ARCT-032 è stato generalmente sicuro e ben tollerato nella seconda coorte della sua sperimentazione di fase intermedia in corso.

La coorte comprendeva sei adulti con fibrosi cistica di classe I, che hanno ricevuto dosi giornaliere di 10 mg per un periodo di 28 giorni.

Secondo l'azienda, l'analisi primaria che ha confrontato la funzione polmonare (FEV₁) dal giorno 1 al giorno 28 non ha dimostrato un miglioramento significativo.

Il FEV₁, o volume espiratorio forzato, è una misura chiave della funzione polmonare utilizzata per valutare l'efficacia dei trattamenti per la fibrosi cistica.

Tuttavia, Arcturus ha evidenziato che le scansioni TC ad alta risoluzione hanno rivelato incoraggianti segni di miglioramento, con riduzioni del carico di muco osservate in quattro dei sei partecipanti.

L'azienda ha interpretato questo come un potenziale segnale dell'attività biologica del farmaco, anche se non si è tradotto in guadagni misurabili della funzione polmonare a breve termine.

I risultati post hoc mostrano segnali limitati ma incoraggianti

Un'analisi esplorativa post hoc ha fornito ulteriori informazioni sui potenziali effetti della terapia.

Confrontando i valori pre-trattamento con le misurazioni del giorno 42, quattro dei sei partecipanti hanno mostrato modesti guadagni nella funzione polmonare, con un aumento medio assoluto del 3,8% e un aumento relativo del 5,1% del FEV₁ percentuale previsto.

Nonostante questi risultati, Arcturus ha riconosciuto che i cambiamenti rientravano nell'intervallo di variabilità naturale per il FEV₁, il che significa che i risultati non potevano essere considerati statisticamente significativi o prove definitive di efficacia.

L'azienda ha inoltre osservato che un evento avverso grave si è verificato dopo la fine del periodo di somministrazione.

Tuttavia, il Comitato di monitoraggio dei dati ha stabilito che non c'erano prove convincenti che collegassero l'evento all'ARCT-032 e ha approvato il proseguimento della sperimentazione.

Prossime tappe e reazione del mercato

Arcturus sta ora espandendo la sua sperimentazione per includere una terza coorte di un massimo di sei partecipanti aggiuntivi, che riceveranno una dose più elevata di 15 mg di ARCT-032.

Guardando al futuro, l'azienda prevede di avviare uno studio preliminare di sicurezza ed efficacia di 12 settimane che coinvolgerà fino a 20 pazienti affetti da fibrosi cistica nella prima metà del 2026.

Nonostante questi piani, gli investitori hanno reagito bruscamente ai risultati intermedi. Le azioni di Arcturus sono scese del 56% a 10,24 dollari nelle contrattazioni pre-mercato, cancellando gran parte dei precedenti guadagni della società nel 2025: il titolo era salito del 36,5% da inizio anno prima dell'annuncio.

La risposta del mercato sottolinea le preoccupazioni che, sebbene ARCT-032 appaia sicuro e biologicamente attivo, il suo beneficio clinico rimane incerto.

La fibrosi cistica, una malattia genetica caratterizzata da un accumulo di muco denso e appiccicoso, rimane una malattia difficile da trattare, soprattutto nei pazienti con mutazioni di Classe I.

Il management di Arcturus rimane ottimista sul fatto che studi a lungo termine e dosaggi più elevati potrebbero produrre segnali di efficacia più forti.