Outlook Therapeutics rasar med mer än 52% efter att FDA avvisat vått AMD-läkemedel

Aktierna i Outlook Therapeutics föll kraftigt på torsdagen efter att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA avvisat bolagets ansökan om sitt experimentella ögonläkemedel ONS-5010, en föreslagen behandling för våt åldersrelaterad makuladegeneration (våt AMD).

Beslutet innebar ett betydande bakslag för det New Jersey-baserade företagets ansträngningar att komma in på den amerikanska marknaden för synterapier.

Aktien kollapsade med mer än 52% under den tidiga handeln, efter att ha fallit så mycket som 71% under förmarknadssessionen.

Om förlusterna håller i sig under dagen är Outlook på väg mot sin brantaste nedgång på en enskild dag på mer än nio månader.

FDA hänvisar till brist på effektdata

Outlook avslöjade att FDA utfärdade ett fullständigt svarsbrev och sa att företagets ansökan inte gav några betydande bevis för effektivitet.

EMA rekommenderade att bekräftande kliniska data skulle lämnas in innan godkännandet skulle omprövas.

Detta är andra gången som tillsynsmyndigheten har avvisat godkännandet av ONS-5010.

I augusti 2023 avslog FDA bolagets ursprungliga ansökan, med hänvisning till brister i kemi, tillverkning och kontroller, samt behovet av starkare klinisk evidens.

Outlook lämnade in sin ansökan på nytt i februari 2025 och FDA accepterade den för granskning i april med en beslutsdeadline den 27 augusti.

Verkställande direktören Bob Jahr uttryckte besvikelse men betonade att företaget har för avsikt att träffa myndigheten för att få klarhet i vilka ytterligare uppgifter som krävs.

"Även om vi är mycket besvikna över detta resultat, har vi för avsikt att arbeta nära FDA för att förstå nästa steg", säger han.

Fortsatta utmaningar inom läkemedelsgodkännande

FDA:s avslag följer på en rad hinder för Outlook.

Företaget drog tillbaka sin ansökan 2022 efter att tillsynsmyndigheten begärde ytterligare information, och den nya ansökan misslyckades med att övervinna farhågorna förra året.

Kliniska data har också väckt frågor. I den viktiga studien som jämförde ONS-5010 med Roches Lucentis, visade behandlingen inte likvärdig prestanda vid åtta veckor.

Det innebär att Outlook har en nackdel gentemot etablerade konkurrenter som Roches Lucentis och Vabysmo, samt Regenerons Eylea, som alla används i stor utsträckning i USA.

Ekonomiska påfrestningar och framsteg i Europa

Bakslaget kommer när Outlook försöker övergå till ett företag i kommersiell fas.

ONS-5010, som marknadsförs i Europa under varumärket Lytenava, har redan fått godkännande från Europeiska kommissionen och brittiska tillsynsmyndigheter.

Det är tillgängligt i Tyskland och Storbritannien för våt AMD, som orsakar suddig eller minskad central syn och är en ledande orsak till blindhet hos äldre vuxna.

Intäkterna på 1,5 miljoner dollar under tredje kvartalet kom främst från tidiga försäljningar av Lytenava i Tyskland och Storbritannien, vilket markerade företagets första kommersiella intäkter.

Ledningen lyfte fram detta som en viktig milstolpe trots de regulatoriska utmaningarna i USA.

Företaget rapporterade annars en nettoförlust hänförlig till aktieägarna på 20,2 miljoner dollar, eller 0,55 dollar per aktie, en minskning från en förlust på 0,89 dollar per aktie ett år tidigare.

Den justerade nettoförlusten uppgick till 15,8 miljoner dollar, jämfört med 19,2 miljoner dollar under samma period föregående år.

Framtidsutsikter

Medan FDA:s senaste avslag väcker tvivel om ONS-5010:s väg framåt i USA, satsar företaget på internationell försäljning för att upprätthålla sin strategi.

Företaget planerar att fortsätta expandera på europeiska marknader samtidigt som man söker klarhet i de ytterligare effektdata som behövs för att tillfredsställa amerikanska tillsynsmyndigheter.

För investerare understryker den senaste utvecklingen de risker som mindre bioteknikföretag står inför när de försöker konkurrera på starkt reglerade, konkurrensutsatta marknader.