Fulcrum Therapeutics stokları, kas distrofisi ilacının 3. Faz denemesinin başarısız olmasının ardından düşüşe geçti

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC), fasioskapulohumeral kas distrofisi (FSHD) tedavisi olan losmapimod için son aşama denemesinin birincil son noktasına ulaşamadığını duyurduktan sonra Perşembe günü hisselerinde %65 düşüş gördü.

Bu önemli aksilik, biyoteknoloji şirketinin FSHD için ilacın geliştirilmesini durdurmasına ve hisse senetlerinin hızla düşmesine yol açtı.

48 hafta boyunca 260 hastayı kapsayan 3. Faz çalışması, yalnızca birincil hedefine ulaşmakla kalmadı, aynı zamanda ikincil son noktalarda istatistiksel anlamlılığa da ulaşamadı.

Bunun sonucunda Fulcrum Therapeutics, yüz, omuz ve kollarda kas güçsüzlüğüne neden olan nadir bir genetik bozukluk olan FSHD için losmapimod programını durdurmaya karar verdi.

Şu anda her 100.000 kişiden yaklaşık 4'ünü etkileyen FSHD için onaylı bir tedavi bulunmamaktadır.

Fulcrum Therapeutics hisseleri Mart ayındaki yılbaşından bu yana en yüksek seviyesinden bu yana yaklaşık %75 düştü.

Şirket, bu büyük klinik deney başarısızlığının ardından toparlanmaya çalışırken ileride önemli zorluklarla karşı karşıya kalacak.

Fulcrum Therapeutics hissesinin bundan sonraki adımı ne olacak?

Bu aksaklığa rağmen Fulcrum Therapeutics, odağını diğer terapötik alanlara kaydırmayı planlıyor.

Şirket, Perşembe günü yayınlanan bir basın bültenine göre, 274 milyon dolarlık nakit, nakit benzeri varlıklar ve pazarlanabilir menkul kıymetleri, Diamond-Blackfan Anemisi (DBA) için yeni tedaviler geliştirmek ve orak hücre hastalığı (SCD) için pociredir'i geliştirmek amacıyla kullanacak.

CEO Alex Sapir, REACH denemesinin başarısız olmasından dolayı hayal kırıklığı yaşadığını dile getirdi ancak şirketin diğer tedavi seçeneklerini araştırma konusundaki kararlılığını yineledi.

Davanın başarısızlığa uğraması, hisse senetlerinin son aylarda istikrarlı bir şekilde düşüş gösterdiği şirket için büyük bir darbe oldu. Bu düşüş, kısmen gelir odaklı yatırımcıları çekecek bir temettü getirisinin olmamasından kaynaklanıyordu.

Wall Street, bugünkü güncelleme öncesinde FULC konusunda iyimserdi

Deneme sonuçları yayınlanmadan önce Wall Street, Fulcrum Therapeutics'e karşı nispeten iyimser bir görüşe sahipti.

Bank of America Securities analistleri yakın zamanda hisse senedini "nötr"e yükseltti ve FSHD denemesinden olumlu bir sonuç beklentisiyle fiyat hedefini 10 dolara çıkardı.

Ancak klinik deneylerin doğası gereği öngörülemez olduğu konusunda da uyarıda bulunmuşlardı.

RBC analistleri ise daha da iyimser bir tavırla 15 dolarlık bir fiyat hedefi belirlediler. Bu da hisse senedi için potansiyel olarak %100'lük bir yükseliş anlamına geliyordu.

Deneme sonuçlarının açıklanmasıyla birlikte bu firmaların Fulcrum Therapeutics'e ilişkin bakış açılarını nasıl değiştirecekleri henüz belli değil.

Fulcrum, Ağustos ayında Wall Street beklentilerini aşan ikinci çeyrek kazançlarını bildirdi ve 2022'nin aynı dönemindeki 23,8 milyon dolarlık zarardan 55,4 milyon dolarlık net gelire ulaştı.

Şirket önümüzdeki üç yıl içinde yıllık %35 gelir artışı öngörmüştü.

Ancak REACH denemesinin başarısızlığa uğramasının ardından Fulcrum'un rehberliğini revize etmesi gerekecek.

Fulcrum Therapeutics'in geleceği, yatırımcıların bu büyük klinik aksaklığın ardından daha fazla gelişme beklemesiyle, diğer alanlardaki ürün portföyünü ilerletme yeteneğine bağlı.