انخفضت أسهم Sarepta بنسبة 37٪ حيث تتساءل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن مستقبل العلاج الجيني الرئيسي

انخفضت أسهم Sarepta Therapeutics بالقرب من 37٪ يوم الجمعة بعد ظهور تقارير تفيد بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تدرس ما إذا كانت ستوقف توزيع Elevidys ، العلاج الجيني الرائد للشركة لحثل العضلات الدوشيني (DMD).

تأتي هذه الخطوة وسط تحقيق مستمر في وفيات العديد من المرضى المرتبطة ببرامج العلاج الجيني في Sarepta.

قال مصدر مطلع على الأمر لشبكة CNBC إن إدارة الغذاء والدواء تستعد لمطالبة Sarepta بتعليق شحنات Elevidys طواعية ، على الرغم من أن الوكالة لم تتصل رسميا بالشركة بعد.

وقالت Sarepta إنها لم تتلق أي اتصال مباشر من إدارة الغذاء والدواء حتى يوم الجمعة.

بشكل منفصل ، أكد مفوض إدارة الغذاء والدواء مارتي ماكاري لبلومبرج نيوز أن الوكالة تراجع ما إذا كان يجب أن تظل Elevidys في السوق ، مما أثار مخاوف من إمكانية سحب المنتج التجاري الأساسي لشركة Sarepta بالكامل.

الوفيات تعيد إثارة مخاوف السلامة طويلة الأمد

تأتي مخاوف إدارة الدواء الأمريكية في أعقاب وفاة صبيين مراهقين بسبب فشل الكبد في وقت سابق من هذا العام بعد تلقي Elevidys.

كما توفي مؤخرا مريض ثالث ، مسجل في تجربة المرحلة 1 لعلاج جيني مختلف من Sarepta.

في حين أن العلاجات تختلف في أهدافها ، فإن كلاهما يستخدم نفس آلية التوصيل ، مما يغذي مخاوف السلامة الأوسع.

كان Elevidys مثيرا للجدل منذ البداية.

تم منحها في البداية موافقة مشروطة في عام 2023 لمرضى DMD الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات والذين لا يزالون قادرين على المشي ، وتم توسيع نطاق موافقتها في عام 2024 لتشمل جميع المرضى المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق ، وبشروط للمرضى غير المتنقلين.

أثار القرار الأخير انتقادات ، حيث أظهرت البيانات السريرية أدلة أضعف على الفعالية في هذه المجموعة.

نشأت مخاوف أخرى عندما فشلت Elevidys في تحقيق هدفها الأساسي في تجربة المرحلة 3.

ومع ذلك ، انحاز المسؤول السابق في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بيتر ماركس إلى ساريبتا ، مستشهدا بالفوائد الثانوية في التجربة لتبرير الموافقة الموسعة ، وهي خطوة خضعت منذ ذلك الحين للتدقيق المتجدد.

بيرد يخفض تصنيف سهم Sarepta. يحذر المحللون من عواقب وخيمة إذا تم إلغاء موافقة Elevidys

وجه التحقيق التنظيمي ضربة ل Sarepta ، التي تعتمد بشكل كبير على Elevidys في إيراداتها.

شكل العلاج أكثر من نصف إجمالي صافي إيرادات منتجات Sarepta.

مع انخفاض أسهم الشركة الآن بأكثر من 87٪ منذ بداية العام حتى الآن ، يستعد المستثمرون لاحتمال أن تلغي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة تماما.

أشار المحلل كوستاس بيليوريس من BMO Capital Markets إلى أنه في حين أن العلاجات الجينية الأخرى ، مثل Zolgensma من Novartis ، واجهت أيضا مشكلات تتعلق بالسلامة ، فإن الفائدة الواضحة ل Zolgensma تبرر المخاطر.

قال بيليوريس: "هذا هو السبب في أن الوفيات هنا مهمة جدا مقابل Zolgensma ، على سبيل المثال".

توقفت الشركة عن شحن Elevidys للمرضى غير المتنقلين أثناء تقييمها لطرق التسليم البديلة.

ومع ذلك ، يصر المسؤولون التنفيذيون في Sarepta على أن الدواء يمكن أن يجلب 500 مليون دولار سنويا حتى لو اقتصرت على علاج المرضى المتنقلين.

يتوقف مستقبل الشركة الآن على قرار إدارة الغذاء والدواء. حذر بيليوريس من أنه "إذا سحبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Elevidys من السوق" ، "انتهى Sarepta".

قال شركة الوساطة ويليام بلير: "على الرغم من توقف تطوير SRP-9004 ، إلا أننا نعتقد أن الوفاة يمكن أن تؤدي إلى مزيد من التدقيق في ملف تعريف سلامة SRP-9003 قبل تقديمه إلى BLA ويمكن أن يؤثر على المصلحة التجارية ، إذا تمت الموافقة عليه".

خفضت بيرد تصنيف Sarepta Therapeutics إلى محايدة من الأداء المتفوق ، مع هدف سعر قدره 15 دولارا.