Udsigter Therapeutics styrtdykker med mere end 52% efter FDA afviser vådt AMD-lægemiddel

Aktien i Outlook Therapeutics faldt kraftigt torsdag, efter at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) afviste selskabets ansøgning om dets eksperimentelle øjenlægemiddel ONS-5010, en foreslået behandling for våd aldersrelateret makuladegeneration (våd AMD).

Beslutningen betød et betydeligt tilbageslag for det New Jersey-baserede selskabs bestræbelser på at komme ind på det amerikanske marked for synsterapier.

Aktien kollapsede med mere end 52% i den tidlige handel efter at være faldet så meget som 71% i førmarkedssessionen.

Hvis tabene holder hele dagen, er Outlook på vej mod sit stejleste fald på en enkelt dag i mere end ni måneder.

FDA citerer manglende effektdata

Outlook afslørede, at FDA udstedte et komplet svarbrev, der sagde, at virksomhedens ansøgning ikke gav væsentlige beviser for effektivitet.

Agenturet anbefalede indsendelse af bekræftende kliniske data, før det ville genoverveje godkendelsen.

Det er anden gang, at tilsynsmyndigheden har afvist at godkende ONS-5010.

I august 2023 afviste FDA virksomhedens oprindelige ansøgning med henvisning til mangler i kemi, fremstilling og kontrol samt behovet for stærkere klinisk evidens.

Outlook genindsendte sin ansøgning i februar 2025, og FDA accepterede den til gennemgang i april med en beslutningsfrist den 27. august.

Administrerende direktør Bob Jahr udtrykte skuffelse, men understregede, at virksomheden har til hensigt at mødes med agenturet for at få klarhed over de yderligere data, der kræves.

"Selvom vi er meget skuffede over dette resultat, har vi til hensigt at arbejde tæt sammen med FDA for at forstå de næste skridt," sagde han.

Løbende udfordringer med lægemiddelgodkendelse

FDA's afvisning følger en række forhindringer for Outlook.

Virksomheden trak sin ansøgning tilbage i 2022, efter at tilsynsmyndigheden anmodede om yderligere oplysninger, og dens genindsendte ansøgning formåede ikke at overvinde bekymringerne sidste år.

Kliniske data har også rejst spørgsmål. I sit nøgleforsøg, der sammenlignede ONS-5010 med Roches Lucentis, viste terapien ikke tilsvarende ydeevne ved otte ugers mærket.

Det placerer Outlook i en ugunstig position i forhold til rodfæstede konkurrenter som Roches Lucentis og Vabysmo samt Regenerons Eylea, som alle er meget udbredt i USA.

Økonomisk pres og europæiske fremskridt

Tilbageslaget kommer, da Outlook forsøger at overgå til en virksomhed i kommerciel fase.

ONS-5010, der markedsføres i Europa under varemærket Lytenava, har allerede modtaget godkendelse fra Europa-Kommissionen og britiske tilsynsmyndigheder.

Det er tilgængeligt i Tyskland og Storbritannien til våd AMD, som forårsager sløret eller nedsat centralsyn og er en førende årsag til blindhed hos ældre voksne.

Omsætningen på $1,5 millioner i tredje kvartal kom primært fra det tidlige salg af Lytenava i Tyskland og Storbritannien, hvilket markerede virksomhedens første kommercielle omsætning.

Ledelsen fremhævede dette som en vigtig milepæl på trods af de regulatoriske udfordringer i USA.

Selskabet rapporterede ellers et nettotab, der kan tilskrives aktionærerne, på $20,2 millioner eller $0,55 pr. aktie, hvilket er en indsnævring fra et tab på $0,89 pr. aktie et år tidligere.

Det justerede nettotab var på $15,8 millioner sammenlignet med $19,2 millioner i samme periode året før.

Fremtidsudsigter

Mens FDA's seneste afvisning rejser tvivl om ONS-5010's vej frem i USA, satser virksomheden på internationalt salg for at opretholde sin strategi.

Selskabet planlægger at fortsætte med at ekspandere på tværs af europæiske markeder, samtidig med at det søger klarhed over de yderligere effektivitetsdata, der er nødvendige for at tilfredsstille de amerikanske tilsynsmyndigheder.

For investorer understreger den seneste udvikling de risici, som mindre biotekvirksomheder, der forsøger at konkurrere på stærkt regulerede, konkurrenceprægede markeder, står over for.