Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis hat eine zentrale Rolle dabei gespielt, mehrere RNA-gerichtete Medikamente zu den Patienten zu bringen. Die Zusammenarbeit mit Biogen führte zu Spinraza, einer Behandlung für spinale Muskelatrophie, die nach ihrer Einführung im Jahr 2016 zu einem wichtigen Beleg für die Antisense-Technologie wurde. Aus der Partnerschaft mit Biogen ging auch Qalsody hervor, eine 2023 eingeführte ALS-Therapie. Über Akcea, die auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen ausgerichtete Tochtergesellschaft, vermarktete Ionis Tegsedi gegen hereditäre Transthyretin-Amyloidose und Waylivra für bestimmte Fettstoffwechselstörungen in Europa. Das Unternehmen arbeitet zudem mit AstraZeneca zusammen, unter anderem an Wainua, einer Behandlung für Polyneuropathie im Zusammenhang mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose.

Ein zentrales Merkmal von Ionis ist sein hybrides Modell: Das Unternehmen entwickelt Medikamente sowohl eigenständig als auch gemeinsam mit größeren Pharmapartnern. Dadurch kann es Entwicklungsrisiken teilen und sich zugleich die Möglichkeit bewahren, eine eigene kommerzielle Infrastruktur aufzubauen. Die ersten eigenständigen Produkteinführungen, Tryngolza für das familiäre Chylomikronämie-Syndrom und Dawnzera für hereditäres Angioödem, markieren den Wandel hin zu einem stärker vollständig integrierten Biotech-Unternehmen. Für Investoren steht Ionis für ein Engagement im wachsenden Bereich RNA-basierter Therapeutika, wobei der Wert von der klinischen Umsetzung, regulatorischen Ergebnissen, der Partnerökonomie und der Akzeptanz der vermarkteten Medikamente gegen seltene Krankheiten abhängt.