uniQure (QURE)

Le pipeline de l’entreprise couvre plusieurs domaines pathologiques présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits. Ses programmes les plus suivis comprennent des thérapies pour la maladie de Huntington, l’épilepsie du lobe temporal, la maladie de Fabry, la sclérose latérale amyotrophique liée à des mutations de SOD1 et l’hémophilie B. uniQure maintient également des programmes au stade de la recherche visant à élargir l’utilisation de sa plateforme de thérapie génique à d’autres indications.

uniQure est connue pour associer des capacités de recherche internes à des collaborations externes. Dans les maladies cardiovasculaires, elle travaille avec Bristol Myers Squibb, ce qui reflète la tendance plus large du secteur à voir les grands groupes pharmaceutiques nouer des partenariats avec des développeurs spécialisés en thérapie génique. Les activités de l’entreprise couvrent la découverte, l’ingénierie des vecteurs, le développement clinique et l’expertise en fabrication, autant d’éléments essentiels pour faire progresser les thérapies géniques de la recherche en laboratoire vers les essais chez l’humain.

Pour les investisseurs, uniQure représente une exposition à la partie du marché des biotechnologies à la fois risquée et à fort potentiel. Sa valeur dépend étroitement des résultats des essais cliniques, des décisions réglementaires, de la durabilité des effets du traitement et de la capacité de l’entreprise à fabriquer des thérapies complexes à grande échelle.