Spruce Biosciences (SPRB)

Le pipeline de la société comprend des thérapies destinées à des troubles héréditaires graves et à des maladies liées au système endocrinien. L’un des candidats décrits dans son portefeuille est TA-ERT, une enzymothérapie substitutive en cours de développement pour la mucopolysaccharidose de type IIIB, également appelée syndrome de Sanfilippo de type B. La MPS IIIB est une maladie rare de surcharge lysosomale causée par une activité insuffisante de l’enzyme alpha-N-acétylglucosaminidase, entraînant une accumulation de sulfate d’héparane et un déclin neurologique progressif.

TA-ERT est conçu comme une protéine de fusion contenant de l’alpha-N-acétylglucosaminidase humaine recombinante. Il vise à restaurer l’activité enzymatique manquante dans le système nerveux central et à favoriser l’élimination du substrat accumulé dans le cerveau. Comme la maladie affecte principalement la fonction neurologique, ce candidat est conçu pour une administration intracérébroventriculaire, une approche d’administration destinée à atteindre le système nerveux central plus directement qu’un dosage systémique conventionnel.

La thèse d’investissement de Spruce est donc étroitement liée à l’exécution clinique, aux données de sécurité et d’efficacité, aux capacités de fabrication et à la voie réglementaire applicable aux thérapies pour maladies rares. Les entreprises de ce domaine peuvent bénéficier des incitations accordées aux médicaments orphelins et d’un besoin médical non satisfait important, mais elles font aussi face à une incertitude notable, notamment en raison de petites populations de patients, de protocoles d’essais complexes et de la nécessité de démontrer un bénéfice clinique significatif dans des troubles graves et évolutifs.