Outlook Therapeutics spada o ponad 52% po tym, jak FDA odrzuca mokry lek na AMD

Akcje Outlook Therapeutics gwałtownie spadły w czwartek po tym, jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odrzuciła wniosek firmy o eksperymentalny lek do oczu ONS-5010, proponowany lek na wysiękowe zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (wysiękowe AMD).

Decyzja ta stanowiła znaczący cios w staraniach firmy z New Jersey o wejście na amerykański rynek terapii widzenia.

Akcje spadły o ponad 52% we wczesnym handlu, po spadku aż o 71% podczas sesji przedrynkowej.

Jeśli straty utrzymają się przez cały dzień, Outlook jest na dobrej drodze do największego jednodniowego spadku od ponad dziewięciu miesięcy.

FDA powołuje się na brak danych dotyczących skuteczności

Outlook ujawnił, że FDA wydała pełny list z odpowiedzią, mówiąc, że wniosek firmy nie dostarczył istotnych dowodów na skuteczność.

Agencja zaleciła przedłożenie potwierdzających danych klinicznych przed ponownym rozważeniem zatwierdzenia.

To już drugi raz, kiedy regulator odmówił zatwierdzenia ONS-5010.

W sierpniu 2023 r. FDA odrzuciła pierwotny wniosek firmy, powołując się na braki w chemii, produkcji i kontrolach, a także na potrzebę silniejszych dowodów klinicznych.

Outlook ponownie złożył swój wniosek w lutym 2025 r., a FDA zaakceptowała go do rozpatrzenia w kwietniu, a termin decyzji upływał 27 sierpnia.

Dyrektor generalny Bob Jahr wyraził rozczarowanie, ale podkreślił, że firma zamierza spotkać się z agencją, aby uzyskać jasność co do wymaganych dodatkowych danych.

"Chociaż jesteśmy bardzo rozczarowani tym wynikiem, zamierzamy ściśle współpracować z FDA, aby zrozumieć kolejne kroki" – powiedział.

Bieżące wyzwania związane z zatwierdzaniem leków

Odrzucenie przez FDA następuje po serii przeszkód dla programu Outlook.

Firma wycofała swój wniosek w 2022 roku po tym, jak regulator poprosił o dalsze informacje, a jej ponownie złożone zgłoszenie nie rozwiało obaw w zeszłym roku.

Dane kliniczne również wzbudziły wątpliwości. W kluczowym badaniu porównującym ONS-5010 z lekiem Lucenis firmy Roche, terapia nie wykazała równoważnej skuteczności po ośmiu tygodniach.

To stawia Outlook w niekorzystnej sytuacji w stosunku do zakorzenionych konkurentów, takich jak Lucentis i Vabysmo firmy Roche, a także Eylea firmy Regeneron, z których wszystkie są szeroko stosowane w USA.

Trudności finansowe i postęp Europy

Niepowodzenie pojawia się, gdy Outlook próbuje przekształcić się w firmę na etapie komercyjnym.

ONS-5010, sprzedawany w Europie pod marką Lytenava, otrzymał już zgodę Komisji Europejskiej i brytyjskich organów regulacyjnych.

Jest dostępny w Niemczech i Wielkiej Brytanii w leczeniu wysiękowej postaci AMD, która powoduje niewyraźne lub zmniejszone widzenie centralne i jest główną przyczyną ślepoty u osób starszych.

Przychody w wysokości 1,5 mln USD w trzecim kwartale pochodziły głównie z wczesnej sprzedaży Lytenava w Niemczech i Wielkiej Brytanii, co oznaczało pierwsze przychody komercyjne firmy.

Zarząd podkreślił, że jest to ważny kamień milowy pomimo wyzwań regulacyjnych w USA.

Poza tym firma odnotowała stratę netto przypadającą na akcjonariuszy w wysokości 20,2 mln USD, czyli 0,55 USD na akcję, zmniejszając się ze straty 0,89 USD na akcję rok wcześniej.

Skorygowana strata netto wyniosła 15,8 mln USD w porównaniu z 19,2 mln USD w analogicznym okresie poprzedniego roku.

Perspektywy na przyszłość

Podczas gdy ostatnie odrzucenie przez FDA budzi wątpliwości co do dalszej ścieżki rozwoju ONS-5010 w USA, firma stawia na sprzedaż międzynarodową, aby utrzymać swoją strategię.

Planuje kontynuować ekspansję na rynkach europejskich, jednocześnie dążąc do uzyskania jasności co do dodatkowych danych dotyczących skuteczności potrzebnych do zaspokojenia potrzeb amerykańskich organów regulacyjnych.

Z punktu widzenia inwestorów ostatnie wydarzenia podkreślają ryzyko, przed jakim stoją mniejsze firmy biotechnologiczne dążące do konkurowania na wysoce regulowanych, konkurencyjnych rynkach.