Acțiunile Arcturus Therapeutics scad cu 56% după rezultatele mixte ale medicamentelor de fază 2

Acțiunile Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) au scăzut cu peste 56% miercuri, după ce compania a raportat rezultatele intermediare ale studiului său de fază 2 al ARCT-032, o terapie ARNm inhalată pentru fibroza chistică (FC), care nu a reușit să arate o îmbunătățire semnificativă a funcției pulmonare.

Vânzarea bruscă reflectă dezamăgirea investitorilor față de datele preliminare de eficacitate, în ciuda accentului pus de companie pe încurajarea siguranței și a tendințelor de reducere a mucusului.

Date intermediare mixte din studiul de fază 2

Compania de biotehnologie cu sediul în San Diego, care se concentrează pe medicamente ARNm, a anunțat că ARCT-032 a fost în general sigur și bine tolerat în a doua cohortă a studiului său în stadiu intermediar.

Cohorta a inclus șase adulți cu fibroză chistică de clasa I, care au primit doze zilnice de 10 mg pe o perioadă de 28 de zile.

Potrivit companiei, analiza primară care a comparat funcția pulmonară (FEV₁) din ziua 1 până în ziua 28 nu a demonstrat o îmbunătățire semnificativă.

FEV₁, sau volumul expirator forțat, este o măsură cheie a funcției pulmonare utilizată pentru a evalua eficacitatea tratamentelor pentru fibroza chistică.

Cu toate acestea, Arcturus a subliniat că scanările CT de înaltă rezoluție au dezvăluit semne încurajatoare de îmbunătățire, cu reduceri ale încărcăturii de mucus observate la patru dintre cei șase participanți.

Compania a interpretat acest lucru ca un semnal potențial al activității biologice a medicamentului, chiar dacă nu s-a tradus prin câștiguri măsurabile ale funcției pulmonare pe termen scurt.

Constatările post-hoc arată semnale limitate, dar încurajatoare

O analiză exploratorie post-hoc a oferit o perspectivă suplimentară asupra efectelor potențiale ale terapiei.

Când s-au comparat valorile pre-tratament cu măsurătorile din ziua 42, patru dintre cei șase participanți au prezentat câștiguri modeste ale funcției pulmonare, cu o creștere medie absolută de 3,8% și o creștere relativă de 5,1% a procentului prezis FEV₁.

În ciuda acestor constatări, Arcturus a recunoscut că modificările s-au încadrat în intervalul variabilității naturale pentru FEV₁, ceea ce înseamnă că rezultatele nu pot fi considerate dovezi semnificative statistic sau definitive de eficacitate.

Compania a remarcat, de asemenea, că un eveniment advers grav a apărut după încheierea perioadei de administrare.

Cu toate acestea, Comitetul de monitorizare a datelor a stabilit că nu există dovezi convingătoare care să lege evenimentul de ARCT-032 și a aprobat continuarea studiului.

Următorii pași și reacția pieței

Arcturus își extinde acum studiul pentru a include o a treia cohortă de până la șase participanți suplimentari, care vor primi o doză mai mare de 15 mg de ARCT-032.

Privind în perspectivă, compania intenționează să inițieze un studiu preliminar de siguranță și eficacitate de 12 săptămâni care să implice până la 20 de pacienți cu fibroză chistică în prima jumătate a anului 2026.

În ciuda acestor planuri, investitorii au reacționat brusc la rezultatele intermediare. Acțiunile Arcturus au scăzut cu 56%, la 10,24 dolari în tranzacționarea pre-piață, ștergând o mare parte din câștigurile anterioare ale companiei din 2025 - acțiunile au crescut cu 36,5% de la începutul anului înainte de anunț.

Răspunsul pieței subliniază îngrijorările că, deși ARCT-032 pare sigur și biologic activ, beneficiul său clinic rămâne incert.

Fibroza chistică, o tulburare genetică caracterizată prin acumularea de mucus gros și lipicios, rămâne o boală dificil de tratat, în special la pacienții cu mutații de clasa I.

Managementul Arcturus rămâne optimist că studiile pe termen lung și dozele mai mari ar putea produce semnale de eficacitate mai puternice.