Cassava Sciences, Alzheimer ilacı denemesinin başarısız olmasının ardından %85 düştü

Nörodejeneratif hastalıklar konusunda uzmanlaşmış Austin merkezli biyoteknoloji firması Cassava Sciences (SAVA), pazartesi günü hisselerinin %85 düşmesiyle büyük bir darbe aldı.

Şirketin simufilam adlı deneysel Alzheimer tedavisine yönelik Faz 3 klinik çalışmasının birincil hedeflerini karşılayamadığını duyurmasının ardından sert düşüş yaşandı.

Bu, şirketin bugüne kadarki en büyük tek günlük düşüşü olurken, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ve Adalet Bakanlığı'nın (DOJ) son soruşturmaları da dahil olmak üzere bir dizi aksilik daha yaşandı.

Finans Direktörü Eric Schoen'e göre, şu anda FDA onaylı ürünü bulunmayan manyok, üçüncü çeyreği 149 milyon dolar nakit ve benzeri varlıklarla kapattı.

Şirket, gelecekteki rotasını çizerken bu sermayenin operasyonlarını sürdürebilmesi için kullanılacağını belirtti.

Deneme sonuçları beklentilerin altında kaldı

Faz 3 çalışmasının amacı, simufilamın hafif ila orta şiddette Alzheimer hastalığı olan hastalarda bilişsel ve işlevsel gerileme üzerindeki etkisini değerlendirmektir.

Ancak tedavi, Alzheimer hastalarında bilişsel ve işlevsel yetenekleri ölçmek için kullanılan standart araçlar olan ADAS-Cog 12 ve ADCS-ADL ölçeklerinde plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösteremedi.

Simufilam grubunda ADAS-Cog 12 ölçeğinde 0,39 puanlık azalma, ADCS-ADL ölçeğinde ise 0,51 puanlık artış görüldü.

Her iki sonuç da hafif iyileşmelere işaret etti ancak istatistiksel anlamlılığa ulaşılamadı; p değerleri sırasıyla 0,43 ve benzer şekilde belirsiz düzeylerdeydi.

Baş Tıbbi Sorumlu Jim Kupiec, ilacın olumlu bir güvenlik profili göstermesine rağmen sonuçların ikinci bir Faz 3 denemesine devam etmeyi haklı çıkarmadığını belirtti.

CEO, deneme eksikliklerini ele alıyor

CEO Rick Barry, hayal kırıklığı yaratan sonuçları kabul ederek sorunun bir kısmının plasebo grubundaki beklenmedik derecede hafif bilişsel gerilemeye bağlı olduğunu söyledi.

Barry, "Plasebo grubunda bilişsel işlevlerin kaybının önceki çalışmalara göre neden daha az belirgin olduğunu anlamak için çalışıyoruz" dedi.

Denemenin başarısız olmasına rağmen Barry, şirketin verileri daha ayrıntılı bir şekilde analiz etme ve ayrıntılı sonuçları önümüzdeki tıbbi konferansta sunma konusundaki kararlılığını vurguladı.

"Manyok tüm verileri incelemeye ve sonraki adımları değerlendirmeye devam edecek" diye ekledi.

Manyokun geçmişteki tartışmaları, günümüzdeki zorlukları gölgede bırakıyor

Deneme sonuçları düzenleyici kurumların incelemeleri eşliğinde ortaya çıktı.

Eylül ayında Cassava'nın kurucusu ve eski CEO'su Remi Barbier, eski kıdemli başkan yardımcısı Lindsay Burns ile birlikte Alzheimer tedavisiyle ilgili yanıltıcı iddialar iddialarını çözmek için 40 milyon doların üzerinde ödeme yapmayı kabul etti.

SEC ayrıca simufilamın danışmanlarından ve ortak geliştiricilerinden Hoau-Yan Wang'ı, ilacın biyobelirteçlerde önemli gelişmelere yol açtığı izlenimi vermek için klinik deney verilerini manipüle etmekle suçladı.

Wang'ın ayrıca Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne (NIH) sahte hibe başvuruları sunduğu iddialarıyla da karşı karşıya olduğu belirtiliyor.

Cassava, Wang'ın ABD, Kanada ve Avustralya'daki 75 merkezde 804 hastayı kapsayan 3. Faz denemesinde yer almadığını vurguladı.

Çift kör çalışmada katılımcılar rastgele olarak 100 mg simufilam veya plasebo alacak şekilde ayrıldı.

Çalışmanın ikincil sonlanım noktaları arasında nöropsikiyatrik semptomlar ve bakım veren yükü yer aldı, ancak bilişsel ve işlevsel sonuçları iyileştirme yönündeki temel hedeflere ulaşılamadı.

Hisse senetlerindeki sert düşüşün ardından gelecek belirsiz

Denemenin başarısız olması ve devam eden düzenleyici inceleme, manyokun geleceği hakkında soruları gündeme getirdi.

Şirketin hisseleri yılbaşından bu yana yüzde 17,6 değer kazanmış olsa da pazartesi günkü yüzde 85'lik düşüş, şirketin karşı karşıya olduğu zorlukları gözler önüne seriyor.

Cassava'nın detaylı bulguları sunmayı ve deneme verilerini analiz etmeyi planlamasına rağmen, önümüzdeki yol hem bilimsel hem de yasal engellerle dolu görünüyor.

Şirketin bu ciddi gerilemeden nasıl kurtulabileceği ise henüz bilinmiyor.