FDA'nın anahtar gen tedavisinin geleceğini sorgulamasıyla Sarepta hisseleri %37 düştü

Sarepta Therapeutics'in hisseleri, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin şirketin Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için amiral gemisi gen tedavisi olan Elevidys'in dağıtımını durdurup durdurmamayı düşündüğüne dair raporların ortaya çıkmasının ardından Cuma günü %37'ye yakın düştü.

Hareket, Sarepta'nın gen terapisi programlarına bağlı çok sayıda hasta ölümüyle ilgili devam eden bir soruşturmanın ortasında geldi.

Konuya aşina olan bir kaynak CNBC'ye verdiği demeçte, FDA'nın Sarepta'dan Elevidys'in sevkiyatlarını gönüllü olarak askıya almasını talep etmeye hazırlandığını, ancak ajansın henüz şirketle resmi olarak iletişime geçmediğini söyledi.

Sarepta, Cuma günü itibariyle FDA'dan herhangi bir doğrudan iletişim almadığını söyledi.

Ayrı bir gelişmede, FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News'e ajansın Elevidys'in piyasada kalıp kalmayacağını gözden geçirdiğini ve Sarepta'nın birincil ticari ürününün tamamen geri çekilebileceğine dair korkuları artırdığını doğruladı.

Ölümler uzun süredir devam eden güvenlik endişelerini yeniden alevlendiriyor

FDA'nın endişeleri, bu yılın başlarında Elevidys aldıktan sonra karaciğer yetmezliğinden iki genç çocuğun ölümünü takip ediyor.

Farklı bir Sarepta gen terapisi için Faz 1 denemesine kaydolan üçüncü bir hasta da yakın zamanda öldü.

Tedaviler hedeflerinde farklılık gösterse de, her ikisi de aynı dağıtım mekanizmasını kullanır ve daha geniş güvenlik endişelerini körükler.

Elevidys başından beri tartışmalı olmuştur.

İlk olarak 2023 yılında 4 ila 5 yaş arası hala yürüyebilen DMD hastaları için şartlı onay verilen onay, 2024 yılında 4 yaş ve üzeri tüm ayaktan hastaları kapsayacak şekilde ve ayaktan olmayan hastalar için şartlı olarak genişletildi.

İkinci karar, klinik veriler bu grupta daha zayıf etkinlik kanıtı gösterdiğinden eleştiri aldı.

Elevidys, Faz 3 denemesinde birincil hedefine ulaşamayınca daha fazla endişe ortaya çıktı.

Bununla birlikte, eski FDA yetkilisi Peter Marks, o zamandan beri yeniden inceleme altına alınan bir hareket olan genişletilmiş onayı haklı çıkarmak için duruşmada ikincil faydaları öne sürerek Sarepta'nın yanında yer aldı.

Baird, Sarepta hissesinin notunu düşürdü; analistler, Elevidys'in onayının iptal edilmesi durumunda korkunç sonuçlar doğuracağı konusunda uyarıyor

Düzenleyici soruşturma, geliri için büyük ölçüde Elevidys'e güvenen Sarepta'ya bir darbe indirdi.

Terapi, Sarepta'nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturuyordu.

Şirketin hisseleri yıl başından bu yana %87'den fazla düşerken, yatırımcılar FDA'nın onayı tamamen iptal etme olasılığına hazırlanıyor.

BMO Capital Markets'tan analist Kostas Biliouris, Novartis'in Zolgensma'sı gibi diğer gen terapilerinin de güvenlik sorunlarıyla karşı karşıya kalmasına rağmen, Zolgensma'nın açık yararının riski haklı çıkardığını belirtti.

Biliouris, "Bu yüzden buradaki ölümler, örneğin Zolgensma'ya karşı çok önemli" dedi.

Şirket, alternatif doğum yöntemlerini değerlendirirken ayaktan olmayan hastalara Elevidys sevkiyatını durdurdu.

Yine de Sarepta yöneticileri, ilacın ayaktan hastaları tedavi etmekle sınırlı olsa bile yılda 500 milyon dolar getirebileceği konusunda ısrar ediyor.

Şirketin geleceği şimdi FDA'nın kararına bağlı. Biliouris, "FDA Elevidys'i piyasadan çekerse," diye uyardı, "Sarepta bitti."

Aracı kurum William Blair, "SRP-9004'ün geliştirilmesi durdurulmuş olsa da, ölümün BLA sunumundan önce SRP-9003'ün güvenlik profilinin daha fazla incelenmesine yol açabileceğine ve onaylanması halinde ticari çıkarları etkileyebileceğine inanıyoruz" dedi.

Baird, Sarepta Therapeutics'in notunu 15 $ Fiyat Hedefi ile Üstün Performans'tan Nötr'e düşürdü.