انخفضت أسهم Arcturus Therapeutics بنسبة 56٪ بعد نتائج مختلطة من أدوية التليف الكيسي في المرحلة 2

تراجعت أسهم شركة Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) بأكثر من 56٪ يوم الأربعاء بعد أن أعلنت الشركة عن نتائج مؤقتة من دراستها للمرحلة 2 ل ARCT-032 ، وهو علاج mRNA استنشاق للتليف الكيسي (CF) ، والذي فشل في إظهار تحسن كبير في وظائف الرئة.

تعكس عمليات البيع الحادة خيبة أمل المستثمرين من بيانات الفعالية الأولية على الرغم من تركيز الشركة على تشجيع اتجاهات السلامة والحد من المخاط.

بيانات مؤقتة مختلطة من تجربة المرحلة 2

أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية ومقرها سان دييغو ، والتي تركز على أدوية mRNA ، أن ARCT-032 كان آمنا بشكل عام وجيد التحمل في المجموعة الثانية من تجربتها الجارية في منتصف المرحلة.

تضمنت المجموعة ستة بالغين مصابين بالتليف الكيسي من الدرجة الأولى ، والذين تلقوا جرعات يومية 10 مجم على مدى فترة 28 يوما.

وفقا للشركة ، فإن التحليل الأولي الذي يقارن وظائف الرئة (FEV₁) من اليوم الأول إلى اليوم 28 لم يظهر تحسنا ذا مغزى.

FEV₁ ، أو حجم الزفير القسري ، هو مقياس رئيسي لوظائف الرئة يستخدم لتقييم فعالية علاجات التليف الكيسي.

ومع ذلك ، سلط Arcturus الضوء على أن الأشعة المقطعية عالية الدقة كشفت عن علامات مشجعة على التحسن ، مع انخفاض في عبء المخاط لوحظ في أربعة من المشاركين الستة.

فسرت الشركة هذا على أنه إشارة محتملة للنشاط البيولوجي للدواء ، حتى لو لم يترجم إلى مكاسب وظائف الرئة قابلة للقياس على المدى القصير.

تظهر النتائج اللاحقة إشارات محدودة ولكنها مشجعة

قدم التحليل الاستكشافي اللاحق نظرة ثاقبة إضافية للتأثيرات المحتملة للعلاج.

عند مقارنة قيم ما قبل العلاج بقياسات اليوم 42 ، أظهر أربعة من المشاركين الستة مكاسب متواضعة في وظائف الرئة ، بمتوسط زيادة مطلقة قدرها 3.8٪ وزيادة نسبية قدرها 5.1٪ في النسبة المئوية المتوقعة ل FEV₁.

على الرغم من هذه النتائج ، أقر Arcturus بأن التغييرات تقع ضمن نطاق التباين الطبيعي ل FEV₁ ، مما يعني أنه لا يمكن اعتبار النتائج دليلا ذا دلالة إحصائية أو نهائية على الفعالية.

وأشارت الشركة أيضا إلى أن حدثا سلبيا خطيرا حدثا بعد انتهاء فترة الجرعات.

ومع ذلك ، قررت لجنة مراقبة البيانات أنه لا يوجد دليل مقنع يربط الحدث ب ARCT-032 ووافقت على استمرار التجربة.

الخطوات التالية ورد فعل السوق

تقوم Arcturus الآن بتوسيع تجربتها لتشمل مجموعة ثالثة من ما يصل إلى ستة مشاركين إضافيين ، سيحصلون على جرعة أعلى من 15 مجم من ARCT-032.

بالنظر إلى المستقبل ، تخطط الشركة لبدء دراسة أولية للسلامة والفعالية لمدة 12 أسبوعا تشمل ما يصل إلى 20 مريضا بالتليف الكيسي في النصف الأول من عام 2026.

على الرغم من هذه الخطط ، كان رد فعل المستثمرين حادا على النتائج المؤقتة. انخفضت أسهم Arcturus بنسبة 56٪ إلى 10.24 دولار في تداول ما قبل السوق ، مما أدى إلى محو الكثير من مكاسب الشركة في وقت سابق من عام 2025 - ارتفع السهم بنسبة 36.5٪ منذ بداية العام حتى الآن قبل الإعلان.

تؤكد استجابة السوق على المخاوف من أنه على الرغم من أن ARCT-032 يبدو آمنا ونشطا بيولوجيا ، إلا أن فائدته السريرية لا تزال غير مؤكدة.

لا يزال التليف الكيسي ، وهو اضطراب وراثي يتميز بتراكم مخاط سميك ولزج ، مرضا صعبا للعلاج ، خاصة في المرضى الذين يعانون من طفرات من الدرجة الأولى.

لا تزال إدارة Arcturus متفائلة بأن الدراسات طويلة الأجل والجرعات الأعلى يمكن أن تسفر عن إشارات فعالية أقوى.