انخفضت أسهم Sarepta Therapeutics بعد بيانات التجربة المخيبة للآمال

انخفضت أسهم شركة Sarepta Therapeutics Inc. بنسبة 37٪ يوم الثلاثاء بعد أن أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية عن نتائج تجارب مخيبة للآمال لاثنين من علاجاتها التي تستهدف ضمور العضلات الدوشيني (DMD).

انخفض السهم إلى 15.28 دولارا عند افتتاح يوم الثلاثاء ، مما ضاعف انخفاضا حادا بنسبة 80٪ في عام 2025 قبل عمليات البيع الأخيرة.

وقالت الشركة إن تجربة تأكيدية لتقييم فعالية علاجاتها ، Amondys 45 و Vyondys 53 ، فشلت في تحقيق دلالة إحصائية.

تم تصميم الدراسة لتوفير البيانات الإضافية اللازمة لتأمين الموافقة التنظيمية الكاملة للعقارين ، اللذين يحملان حاليا موافقات سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

ضمور الدوشين العضلي هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأولاد بشكل أساسي ، مما يسبب ضعفا تدريجيا في الهيكل العظمي وعضلة القلب يزداد سوءا مع تقدم العمر.

أرجعت ساريبتا ، الرائدة منذ فترة طويلة في تطوير علاجات مرض دوش ، النتيجة المخيبة للآمال للتجربة جزئيا إلى انقطاعات الجرعات التي حدثت أثناء جائحة COVID-19.

"من المعقول بالتأكيد أن انقطاع الجرعات خفف من حجم التأثير ، ولكن تظل الحقيقة أن نتائج هذا التحليل اللاحق ليست مقنعة بشكل خاص" ، قال المحلل في برنشتاين ويليام بيكرينغ ، في مذكرة تعليقا على النتائج.

مخاوف أوسع بشأن خط أنابيب ساريبتا

تضيف التجربة الفاشلة إلى تحديات Sarepta المستمرة لأنها تواجه تدقيقا متزايدا من المنظمين والمستثمرين.

تخضع الشركة بالفعل للتحقيق من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بعد وفيات مرتبطة بالعلاج الجيني الأكثر مبيعا ، Elevidys.

في وقت سابق من هذا العام ، ورد أن ثلاثة مرضى تلقوا علاج Elevidys ماتوا بسبب فشل الكبد ، مما أدى إلى مراجعة تنظيمية وتكثيف الضغط على إشراف سلامة Sarepta.

يمثل الكشف يوم الاثنين انتكاسة كبيرة لاستراتيجية الشركة الأوسع.

تعد التجارب التأكيدية مثل تلك التي أجريت ل Amondys 45 و Vyondys 53 خطوة حاسمة في الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الكاملة ، مما يتحقق من سلامة وفعالية الأدوية على المدى الطويل التي تم تطهيرها في البداية في ظل مسارات متسارعة.

أكد ساريبتا أنه على الرغم من أوجه القصور في التجربة ، فإنه يعتزم الاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء لمناقشة المسار إلى الأمام لتحويل الموافقات المعجلة للأدوية إلى موافقات كاملة.

وأشارت الشركة إلى أنها لا تتوقع أن تسحب إدارة الغذاء والدواء العلاجات من السوق.

رددت شركة الوساطة ميزوهو هذا الرأي ، قائلة: "لا نتوقع أن تقوم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسحب Vyondys و Amondys من السوق".

ومع ذلك ، حذر المحللون من أن النتيجة قد لا تزال تزيد من التدقيق التنظيمي والدافع والأطباء على محفظة علاج الشركة.

النتائج المالية ورد فعل السوق

إلى جانب التحديث التجريبي ، أعلنت Sarepta عن نتائجها للربع الثالث ، مسجلة خسارة معدلة قدرها 0.13 دولار للسهم.

كان هذا أضيق من توقعات المحللين لخسارة 0.32 دولار للسهم الواحد ، وفقا ل FactSet.

على الرغم من الخسارة الأقل من المتوقع ، كان رد فعل السوق سلبيا للغاية.

وتؤكد النتائج الأخيرة على التحديات المتزايدة التي تواجهها "ساريبتا" في الحفاظ على ثقة المستثمرين وسط حالة عدم اليقين التنظيمي والنتائج السريرية المختلطة.

بينما لاحظ المحللون أن فشل التجربة لم يكن غير متوقع تماما ، فقد حذروا من أن الانتكاسة يمكن أن تزيد من الظلامية على توقعات نمو الشركة وتؤخر التقدم نحو موافقات إدارة الغذاء والدواء الكاملة.

مع انخفاض أسهمها بالفعل بشكل حاد خلال العام ، تواجه Sarepta الآن المهمة الصعبة المتمثلة في إعادة بناء المصداقية مع المستثمرين والمنظمين على حد سواء ، بينما تتنقل في بيئة معقدة بشكل متزايد لتطوير العلاج الجيني.