Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis a joué un rôle central dans la mise à disposition des patients de plusieurs médicaments ciblant l’ARN. Sa collaboration avec Biogen a abouti à Spinraza, un traitement de l’amyotrophie spinale qui est devenu une validation importante de la technologie antisens après son lancement en 2016. Le partenariat avec Biogen a également conduit à Qalsody, un traitement contre la SLA lancé en 2023. Par l’intermédiaire d’Akcea, sa filiale axée sur le cardiovasculaire, Ionis a commercialisé Tegsedi pour l’amylose héréditaire à transthyrétine et Waylivra pour certains troubles lipidiques en Europe. L’entreprise travaille aussi avec AstraZeneca, notamment sur Wainua, un traitement de la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine.

L’une des caractéristiques clés d’Ionis est son modèle hybride : l’entreprise développe des médicaments à la fois de manière indépendante et avec de grands partenaires pharmaceutiques. Cela lui permet de partager le risque de développement tout en conservant la possibilité de bâtir sa propre infrastructure commerciale. Ses premiers lancements indépendants, Tryngolza pour le syndrome de chylomicronémie familiale et Dawnzera pour l’angiœdème héréditaire, marquent une évolution vers une société de biotechnologie plus pleinement intégrée. Pour les investisseurs, Ionis offre une exposition au domaine en expansion des thérapies fondées sur l’ARN, avec une valeur liée à l’exécution clinique, aux décisions réglementaires, à l’économie des partenariats et à l’adoption de ses médicaments commercialisés pour les maladies rares.