Cassava Sciences scade cu 85% după eșecul testului cu medicamente pentru Alzheimer

Cassava Sciences (SAVA), firma de biotehnologie din Austin, specializată în boli neurodegenerative, a suferit luni o lovitură majoră, când stocul său a scăzut cu 85%.

Scăderea bruscă a venit după ce compania a anunțat că studiul său clinic de fază 3 pentru simufilam, un tratament experimental pentru Alzheimer, nu și-a îndeplinit obiectivele primare.

Acesta marchează cel mai mare declin al companiei într-o singură zi și se adaugă la o serie de eșecuri, inclusiv investigațiile recente ale Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse (SEC) și Departamentul de Justiție (DOJ).

Cassava, care în prezent nu are produse aprobate de FDA, a încheiat trimestrul al treilea cu 149 de milioane de dolari în numerar și echivalente, potrivit directorului financiar Eric Schoen.

Compania a declarat că acest capital ar trebui să susțină operațiunile pe măsură ce își trasează cursul viitor.

Rezultatele testelor nu corespund așteptărilor

Studiul de fază 3 și-a propus să evalueze impactul simufilamului asupra declinului cognitiv și funcțional la pacienții cu boală Alzheimer uşoară până la moderată.

Cu toate acestea, tratamentul nu a reușit să arate îmbunătățiri semnificative statistic în comparație cu un placebo pe scalele ADAS-Cog 12 și ADCS-ADL - instrumente standard pentru măsurarea abilităților cognitive și funcționale la pacienții cu Alzheimer.

Grupul cu simufilam a arătat o reducere de 0,39 puncte pe scara ADAS-Cog 12 și o creștere cu 0,51 puncte pe scara ADCS-ADL.

Ambele rezultate au indicat îmbunătățiri ușoare, dar nu au reușit să atingă semnificația statistică, cu valori p de 0,43 și, respectiv, niveluri similare neconcludente.

Directorul medical Jim Kupiec a remarcat că, deși medicamentul a demonstrat un profil de siguranță favorabil, rezultatele nu au justificat continuarea unui al doilea studiu de fază 3.

CEO-ul abordează deficiențele testului

CEO-ul Rick Barry a recunoscut rezultatele dezamăgitoare, atribuind o parte a problemei unui declin cognitiv neașteptat de ușor în grupul placebo.

„Lucrăm să înțelegem de ce pierderea cognitivă a grupului placebo a fost mai puțin pronunțată decât în studiile anterioare”, a spus Barry.

În ciuda eșecului studiului, Barry a subliniat angajamentul companiei de a analiza în continuare datele și de a prezenta rezultate detaliate la o conferință medicală viitoare.

„Casava va continua să analizeze toate datele și să evalueze următorii pași”, a adăugat el.

Controversele trecute ale maniocului eclipsează provocările actuale

Rezultatele studiului vin pe fundalul unui control de reglementare.

În septembrie, fondatorul și fostul CEO al Cassava, Remi Barbier, împreună cu fostul vicepreședinte senior Lindsay Burns, au fost de acord să plătească peste 40 de milioane de dolari pentru a soluționa acuzațiile de afirmații înșelătoare despre tratamentul Alzheimer.

În plus, SEC la acuzat pe Hoau-Yan Wang, un consultant și co-dezvoltator al simufilamului, de manipularea datelor din studiile clinice pentru a face să pară că medicamentul a provocat îmbunătățiri semnificative ale biomarkerilor.

Wang s-a confruntat, de asemenea, cu acuzații de trimitere a cererilor de grant frauduloase către National Institutes of Health (NIH).

Cassava a subliniat că Wang nu a fost implicat în studiul de fază 3, care a înrolat 804 pacienți din 75 de site-uri din SUA, Canada și Australia.

Studiul dublu-orb a randomizat participanții pentru a primi fie 100 mg de simufilam, fie un placebo.

Obiectivele secundare ale studiului au inclus simptome neuropsihiatrice și povara îngrijitorului, dar obiectivele principale de îmbunătățire a rezultatelor cognitive și funcționale nu au fost atinse.

Viitorul este incert pe fondul declinului abrupt al stocurilor

Eșecul procesului și controlul de reglementare în curs au ridicat întrebări cu privire la viitorul Cassava.

Deși stocul său a câștigat cu 17,6% până în prezent, scăderea de 85% de luni subliniază provocările cu care se confruntă compania.

Deoarece Cassava intenționează să prezinte constatări detaliate și să analizeze datele din proces, drumul de urmat pare plin de obstacole atât științifice, cât și juridice.

Capacitatea companiei de a-și reveni după acest eșec semnificativ rămâne de văzut.