Acțiunile Sarepta scad cu 37%, în timp ce FDA pune sub semnul întrebării viitorul terapiei genice cheie

Acțiunile Sarepta Therapeutics au scăzut cu aproape 37% vineri, după ce au apărut rapoarte conform cărora Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA ia în considerare dacă să oprească distribuția Elevidys, terapia genică emblematică a companiei pentru distrofia musculară Duchenne (DMD).

Mișcarea vine pe fondul unei investigații în curs de desfășurare privind decesele mai multor pacienți legate de programele de terapie genică ale Sarepta.

O sursă familiarizată cu chestiunea a declarat pentru CNBC că FDA se pregătește să ceară Sarepta să suspende voluntar transporturile de Elevidys, deși agenția nu a contactat încă oficial compania.

Sarepta a declarat că nu a primit nicio comunicare directă de la FDA până vineri.

Separat, comisarul FDA, Marty Makary, a confirmat pentru Bloomberg News că agenția analizează dacă Elevidys ar trebui să rămână pe piață, stârnind temeri că produsul comercial principal al Sarepta ar putea fi retras în întregime.

Decesele reaprind preocupările de lungă durată privind siguranța

Îngrijorările FDA urmează decesului a doi adolescenți din cauza insuficienței hepatice la începutul acestui an, după ce au primit Elevidys.

Un al treilea pacient, înscris într-un studiu de fază 1 pentru o altă terapie genică Sarepta, a murit recent.

În timp ce terapiile diferă în ceea ce privește țintele lor, ambele folosesc același mecanism de livrare, alimentând preocupări mai largi de siguranță.

Elevidys a fost controversat de la început.

Aprobarea inițială acordată condiționată în 2023 pentru pacienții cu DMD cu vârste cuprinse între 4 și 5 ani care încă puteau merge, aprobarea sa a fost extinsă în 2024 pentru a include toți pacienții ambulatori cu vârsta de 4 ani și peste și condiționat pentru pacienții non-ambulatori.

Ultima decizie a atras critici, deoarece datele clinice au arătat dovezi mai slabe de eficacitate în acest grup.

Alte îngrijorări au apărut atunci când Elevidys nu și-a îndeplinit obiectivul principal într-un studiu de fază 3.

Cu toate acestea, fostul oficial FDA Peter Marks a fost de partea lui Sarepta, citând beneficii secundare în studiu pentru a justifica aprobarea extinsă, o mișcare care de atunci a fost examinată din nou.

Baird retrogradează acțiunile Sarepta; analiștii avertizează asupra consecințelor grave dacă aprobarea Elevidy va fi revocată

Ancheta de reglementare a dat o lovitură Sarepta, care se bazează foarte mult pe Elevidys pentru veniturile sale.

Terapia a reprezentat mai mult de jumătate din veniturile nete totale ale produselor Sarepta.

Cu acțiunile companiei în scădere cu peste 87% de la începutul anului, investitorii se pregătesc pentru posibilitatea ca FDA să revoce aprobarea cu totul.

Analistul Kostas Biliouris de la BMO Capital Markets a remarcat că, în timp ce alte terapii genice, cum ar fi Zolgensma de la Novartis, s-au confruntat, de asemenea, cu probleme de siguranță, beneficiul clar al Zolgensma justifică riscul.

"De aceea decesele aici contează atât de mult față de Zolgensma, de exemplu", a spus Biliouris.

Compania a oprit livrarea Elevidys pacienților non-ambulatori în timp ce evaluează metode alternative de livrare.

Cu toate acestea, directorii Sarepta insistă că medicamentul ar putea aduce 500 de milioane de dolari anual, chiar dacă se limitează la tratarea pacienților ambulatori.

Viitorul companiei depinde acum de decizia FDA. "Dacă FDA retrage Elevidys de pe piață", a avertizat Biliouris, "Sarepta este gata".

"Deși dezvoltarea SRP-9004 a fost întreruptă, credem că decesul ar putea duce la o mai mare examinare a profilului de siguranță al SRP-9003 înainte de depunerea BLA și ar putea afecta interesul comercial, dacă este aprobat", a declarat brokerul William Blair.

Baird a retrogradat Sarepta Therapeutics la Neutru de la Outperform, cu o țintă de preț de 15 USD.