Perspectivele Therapeutics scad cu peste 52% după ce FDA respinge medicamentul AMD umed

Acțiunile Outlook Therapeutics au scăzut brusc joi, după ce Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a respins cererea companiei pentru medicamentul experimental pentru ochi ONS-5010, un tratament propus pentru degenerescența maculară legată de vârstă umedă (AMD umedă).

Decizia a reprezentat un regres semnificativ eforturilor companiei din New Jersey de a intra pe piața americană a terapiilor vizuale.

Acțiunile s-au prăbușit cu peste 52% la începutul tranzacționării, după ce au scăzut cu până la 71% în sesiunea de pre-piață.

Dacă pierderile se mențin pe parcursul zilei, Outlook este pe cale să înregistreze cel mai abrupt declin într-o singură zi din mai bine de nouă luni.

FDA citează lipsa datelor de eficacitate

Outlook a dezvăluit că FDA a emis o scrisoare de răspuns completă, spunând că cererea companiei nu a furnizat dovezi substanțiale de eficacitate.

Agenția a recomandat prezentarea datelor clinice de confirmare înainte de a reconsidera aprobarea.

Aceasta este a doua oară când autoritatea de reglementare a refuzat să aprobe ONS-5010.

În august 2023, FDA a respins cererea inițială a companiei, invocând deficiențe în chimie, producție și controale, precum și necesitatea unor dovezi clinice mai puternice.

Outlook și-a retrimis cererea în februarie 2025, iar FDA a acceptat-o pentru revizuire în aprilie, cu un termen limită de decizie de 27 august.

Directorul executiv Bob Jahr și-a exprimat dezamăgirea, dar a subliniat că compania intenționează să se întâlnească cu agenția pentru a obține claritate cu privire la datele suplimentare necesare.

"Deși suntem foarte dezamăgiți de acest rezultat, intenționăm să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a înțelege următorii pași", a spus el.

Provocări continue în aprobarea medicamentelor

Respingerea FDA urmează unei serii de obstacole pentru Outlook.

Compania și-a retras cererea în 2022 după ce autoritatea de reglementare a solicitat informații suplimentare, iar cererea sa redepusă nu a reușit să depășească îngrijorările anul trecut.

Datele clinice au ridicat, de asemenea, întrebări. În studiul său cheie care a comparat ONS-5010 cu Lucentis de la Roche, terapia nu a demonstrat performanțe echivalente la opt săptămâni.

Acest lucru plasează Outlook într-un dezavantaj față de concurenți înrădăcinați, cum ar fi Lucentis și Vabysmo de la Roche, precum și Eylea de la Regeneron, toate fiind utilizate pe scară largă în SUA.

Presiunea financiară și progresul european

Eșecul vine în timp ce Outlook încearcă să facă tranziția într-o companie în stadiu comercial.

ONS-5010, comercializat în Europa sub numele de marcă Lytenava, a primit deja aprobarea Comisiei Europene și a autorităților de reglementare din Marea Britanie.

Este disponibil în Germania și Marea Britanie pentru AMD umedă, care provoacă vedere centrală încețoșată sau redusă și este o cauză principală de orbire la adulții în vârstă.

Veniturile de 1,5 milioane de dolari în al treilea trimestru au provenit în principal din vânzările timpurii ale Lytenava în Germania și Marea Britanie, marcând primele venituri comerciale ale firmei.

Conducerea a evidențiat acest lucru ca fiind o etapă importantă, în ciuda provocărilor de reglementare din SUA.

Compania a raportat o pierdere netă atribuibilă acționarilor de 20,2 milioane de dolari, sau 0,55 dolari pe acțiune, în scădere de la o pierdere de 0,89 dolari pe acțiune cu un an mai devreme.

Pierderea netă ajustată s-a situat la 15,8 milioane USD, comparativ cu 19,2 milioane USD în perioada anului precedent.

Perspective viitoare

În timp ce cea mai recentă respingere a FDA ridică îndoieli cu privire la calea de urmat a ONS-5010 în SUA, compania mizează pe vânzările internaționale pentru a-și susține strategia.

Intenționează să continue să se extindă pe piețele europene, căutând în același timp claritate cu privire la datele suplimentare de eficacitate necesare pentru a satisface autoritățile de reglementare din SUA.

Pentru investitori, cele mai recente evoluții subliniază riscurile cu care se confruntă firmele de biotehnologie mai mici care doresc să concureze pe piețe extrem de reglementate și competitive.