Arcturus Therapeutics hisseleri, karışık faz 2 CF ilaç sonuçlarının ardından %56 düştü

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.'in (NASDAQ: ARCT) hisseleri, şirketin kistik fibroz (KF) için inhale bir mRNA tedavisi olan ARCT-032'nin Faz 2 çalışmasının akciğer fonksiyonunda anlamlı bir iyileşme gösteremeyen ara sonuçlarını bildirmesinin ardından Çarşamba günü %56'dan fazla değer kaybetti.

Keskin satışlar, şirketin güvenlik ve mukus azaltma eğilimlerini teşvik etmeye vurgu yapmasına rağmen, yatırımcıların ön etkinlik verileriyle ilgili hayal kırıklığını yansıtıyor.

Faz 2 denemesinden elde edilen karışık ara veriler

mRNA ilaçlarına odaklanan San Diego merkezli biyoteknoloji şirketi, devam eden orta aşama denemesinin ikinci kohortunda ARCT-032'nin genel olarak güvenli olduğunu ve iyi tolere edildiğini duyurdu.

Kohort, 28 günlük bir süre boyunca günlük 10 mg doz alan Sınıf I kistik fibrozlu altı yetişkini içeriyordu.

Şirkete göre, akciğer fonksiyonunu (FEV₁) 1. günden 28. güne kadar karşılaştıran birincil analiz anlamlı bir iyileşme göstermedi.

FEV₁ veya zorlu ekspiratuar hacim, KF tedavilerinin etkinliğini değerlendirmek için kullanılan akciğer fonksiyonunun önemli bir ölçüsüdür.

Ancak Arcturus, yüksek çözünürlüklü BT taramalarının cesaret verici iyileşme işaretleri ortaya çıkardığını ve altı katılımcının dördünde mukus yükünde azalma gözlemlendiğini vurguladı.

Şirket bunu, kısa vadede ölçülebilir akciğer fonksiyonu kazanımlarına dönüşmese bile, ilacın biyolojik aktivitesinin potansiyel bir sinyali olarak yorumladı.

Post hoc bulgular sınırlı ancak cesaret verici sinyaller gösteriyor

Post hoc keşif analizi, terapinin potansiyel etkileri hakkında ek bilgiler sağladı.

Tedavi öncesi değerler 42. gün ölçümleriyle karşılaştırıldığında, altı katılımcıdan dördü akciğer fonksiyonunda ortalama %3,8'lik mutlak artış ve tahmin edilen FEV₁ yüzdesinde %5,1'lik göreceli bir artışla mütevazı kazanımlar gösterdi.

Bu bulgulara rağmen Arcturus, değişikliklerin FEV₁ için doğal değişkenlik aralığında olduğunu, yani sonuçların istatistiksel olarak anlamlı veya kesin etkinlik kanıtı olarak kabul edilemeyeceğini kabul etti.

Şirket ayrıca dozlama süresi sona erdikten sonra ciddi bir olumsuz olayın meydana geldiğini de kaydetti.

Ancak Veri İzleme Komitesi, olayı ARCT-032 ile ilişkilendiren ikna edici bir kanıt bulunmadığını belirledi ve denemenin devam etmesini onayladı.

Sonraki adımlar ve piyasa tepkisi

Arcturus şimdi denemesini, 15 mg'lık daha yüksek bir ARCT-032 dozu alacak olan altı ek katılımcıdan oluşan üçüncü bir grubu içerecek şekilde genişletiyor.

İleriye dönük olarak şirket, 2026'nın ilk yarısında 20'ye kadar kistik fibroz hastasını kapsayan 12 haftalık bir güvenlik ve ön etkinlik çalışması başlatmayı planlıyor.

Bu planlara rağmen yatırımcılar ara sonuçlara sert tepki gösterdi. Arcturus hisseleri piyasa öncesi işlemlerde %56 düşüşle 10,24 dolara geriledi ve şirketin 2025'in başlarındaki kazançlarının çoğunu sildi - hisse senedi duyurudan önce yılbaşından bu yana %36,5 artmıştı.

Piyasanın tepkisi, ARCT-032'nin güvenli ve biyolojik olarak aktif görünmesine rağmen klinik faydasının belirsizliğini koruduğu yönündeki endişelerin altını çiziyor.

Kalın, yapışkan mukus birikimi ile karakterize genetik bir bozukluk olan kistik fibroz, özellikle Sınıf I mutasyonları olan hastalarda tedavisi zor bir hastalık olmaya devam etmektedir.

Arcturus'un yönetimi, daha uzun vadeli çalışmaların ve daha yüksek dozlamanın daha güçlü etkinlik sinyalleri verebileceği konusunda iyimser olmaya devam ediyor.