Les actions d’Arcturus Therapeutics plongent de 56 % après des résultats mitigés pour un médicament de phase 2 contre la mucoviscidose

Les actions d’Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ : ARCT) ont chuté de plus de 56 % mercredi après que la société a annoncé les résultats intermédiaires de son étude de phase 2 d’ARCT-032, une thérapie à ARNm inhalée pour la fibrose kystique (FK), qui n’a pas montré d’amélioration significative de la fonction pulmonaire.

La forte vente reflète la déception des investisseurs à l’égard des données préliminaires d’efficacité, malgré l’accent mis par la société sur l’encouragement des tendances en matière d’innocuité et de réduction du mucus.

Données intermédiaires mitigées de l’essai de phase 2

La société de biotechnologie basée à San Diego, qui se concentre sur les médicaments à ARNm, a annoncé que ARCT-032 était généralement sûr et bien toléré dans la deuxième cohorte de son essai de phase intermédiaire en cours.

La cohorte comprenait six adultes atteints de fibrose kystique de classe I, qui ont reçu des doses quotidiennes de 10 mg sur une période de 28 jours.

Selon la société, l’analyse primaire comparant la fonction pulmonaire (VEMS) du jour 1 au jour 28 n’a pas démontré d’amélioration significative.

Le VEMS, ou volume expiratoire forcé, est une mesure clé de la fonction pulmonaire utilisée pour évaluer l’efficacité des traitements de la mucoviscidose.

Cependant, Arcturus a souligné que les tomodensitogrammes à haute résolution ont révélé des signes encourageants d’amélioration, avec des réductions de la charge en mucus observées chez quatre des six participants.

La société a interprété cela comme un signal potentiel de l’activité biologique du médicament, même si cela ne s’est pas traduit par des gains mesurables de la fonction pulmonaire à court terme.

Les résultats a posteriori montrent des signaux limités mais encourageants

Une analyse exploratoire a posteriori a permis de mieux comprendre les effets potentiels de la thérapie.

En comparant les valeurs prétraitement avec les mesures du jour 42, quatre des six participants ont montré des gains modestes de la fonction pulmonaire, avec une augmentation absolue moyenne de 3,8 % et une augmentation relative de 5,1 % du pourcentage de VEMS₁ prédit.

Malgré ces résultats, Arcturus a reconnu que les changements se situaient dans la plage de variabilité naturelle du VEMS, ce qui signifie que les résultats ne pouvaient pas être considérés comme statistiquement significatifs ou comme une preuve définitive d’efficacité.

La société a également noté qu’un événement indésirable grave s’est produit après la fin de la période de dosage.

Cependant, le Comité de surveillance des données a déterminé qu’il n’y avait aucune preuve convaincante reliant l’événement à ARCT-032 et a approuvé la poursuite de l’essai.

Prochaines étapes et réaction du marché

Arcturus élargit maintenant son essai pour inclure une troisième cohorte d’un maximum de six participants supplémentaires, qui recevront une dose plus élevée de 15 mg d’ARCT-032.

À l’avenir, la société prévoit de lancer une étude préliminaire de 12 semaines sur l’innocuité et l’efficacité impliquant jusqu’à 20 patients atteints de mucoviscidose au cours du premier semestre de 2026.

Malgré ces plans, les investisseurs ont vivement réagi aux résultats intermédiaires. Les actions d’Arcturus ont chuté de 56 % à 10,24 $ dans les échanges de pré-marché, effaçant une grande partie des gains antérieurs de la société en 2025 - l’action avait augmenté de 36,5 % depuis le début de l’année avant l’annonce.

La réponse du marché souligne les préoccupations selon lesquelles bien que l’ARCT-032 semble sûr et biologiquement actif, son bénéfice clinique reste incertain.

La fibrose kystique, une maladie génétique caractérisée par une accumulation de mucus épais et collant, reste une maladie difficile à traiter, en particulier chez les patients présentant des mutations de classe I.

La direction d’Arcturus reste optimiste quant au fait que des études à plus long terme et une dose plus élevée pourraient produire des signaux d’efficacité plus forts.