AVROBIO sinkt um 30%, da es seine Pipeline-Programme neu priorisiert

AVROBIO Inc (NASDAQ: AVRO) ging um 30% zurück, nachdem bekannt wurde, dass es seine Portfolioprioritäten ändert, um sich auf andere Pipeline-Programme im klinischen Stadium zu konzentrieren. Das Unternehmen plant, dem Fabry-Programm aus mehreren Gründen keine Priorität einzuräumen, darunter neue klinische Erkenntnisse von den jüngsten Patienten, die den Phase-II-FAB-GT-Medikamentenkandidaten erhielten.

Diese Ergebnisse würden den Entwicklungszeitplan des Morbus-Fabry-Programms und das zunehmend herausfordernde regulatorische und Marktumfeld in Bezug auf die Fabry-Krankheit erheblich verlängern.

Was sagt die Unternehmensleitung dazu?

Der Präsident und Chief Executive Officer von AVROBIO sagte:

Der CEO behauptete, dass sie ihre Unternehmensrichtlinien zurückgesetzt haben und ihre Cash Runway verlängern werden, um ihre Fähigkeit zu stärken, das Versprechen ihrer genbasierten Therapieprogramme einzulösen. Der CEO fuhr fort und sagte:

Neue Informationen aus Phase-II-FAB-GT-Studien

Die klinischen Daten der fünf Patienten, die zuletzt die FAB-GT-Dosis erhielten, zeigen variable Anpflanzungsmuster. Die Daten von drei dieser Patienten zeigten reduzierte Ausgangswerte der AGA (Alpha-Galactosidase A)-Enzymaktivität in Plasma und Leukozyten. Sie zeigten auch eine reduzierte VCN (Vektorkopienzahl) im Vollblut.

Den vorliegenden Erkenntnissen zufolge ist das Unternehmen der Ansicht, dass in einigen Szenarien eine gewisse intrinsische Resistenz gegen anhaltende Transplantation im Zusammenhang mit der zugrunde liegenden Pathophysiologie des unbehandelten Morbus Fabry bestehen könnte.

AVROBIO hat auch Konditionierungsparameter und verfahrensbedingte Faktoren im Zusammenhang mit dem unbehandelten Morbus Fabry untersucht. Darüber hinaus zeigten die aus den Studien abgeleiteten Sicherheitsdaten keine unerwünschten Ereignisse. Daher wird das Unternehmen die Aufnahme in diese klinischen Studien einstellen und die Analyse der Patienten fortsetzen, denen zuvor FAB-GT verabreicht wurde.

Im dritten Quartal 2021 verfügte das Unternehmen über Barmittel in Höhe von rund 201 Mio. $ und plant, seinen "Cash Runway" bis zum ersten Quartal 2024 auszuweiten.