Der Aktienkurs von Arcturus Therapeutics stürzt um 56% ab, nachdem die Ergebnisse des Phase-2-CF-Medikaments gemischt sind

Der Aktienkurs von Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) fiel am Mittwoch um mehr als 56%, nachdem das Unternehmen Zwischenergebnisse seiner Phase-2-Studie mit ARCT-032, einer inhalativen mRNA-Therapie für Mukoviszidose (CF), bekannt gab, die keine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion zeigte.

Der starke Ausverkauf spiegelt die Enttäuschung der Anleger über die vorläufigen Wirksamkeitsdaten wider, obwohl das Unternehmen den Schwerpunkt auf die Förderung von Sicherheits- und Schleimreduzierungstrends legt.

Gemischte Zwischendaten aus Phase-2-Studie

Das in San Diego ansässige Biotechnologieunternehmen, das sich auf mRNA-Medikamente konzentriert, gab bekannt, dass ARCT-032 in der zweiten Kohorte seiner laufenden Studie im mittleren Stadium im Allgemeinen sicher und gut verträglich war.

Die Kohorte umfasste sechs Erwachsene mit Mukoviszidose der Klasse I, die über einen Zeitraum von 28 Tagen täglich 10 mg erhielten.

Nach Angaben des Unternehmens zeigte die Primäranalyse, bei der die Lungenfunktion (FEV₁) von Tag 1 bis Tag 28 verglichen wurde, keine signifikante Verbesserung.

FEV₁ (forced exspiratory volume) ist ein Schlüsselmaß für die Lungenfunktion, das zur Beurteilung der Wirksamkeit von CF-Behandlungen verwendet wird.

Arcturus betonte jedoch, dass hochauflösende CT-Scans ermutigende Anzeichen einer Verbesserung zeigten, wobei bei vier der sechs Teilnehmer eine Verringerung der Schleimbelastung beobachtet wurde.

Das Unternehmen interpretierte dies als mögliches Signal für die biologische Aktivität des Medikaments, auch wenn es kurzfristig nicht zu messbaren Verbesserungen der Lungenfunktion führte.

Post-hoc-Ergebnisse zeigen begrenzte, aber ermutigende Signale

Eine explorative Post-hoc-Analyse lieferte zusätzliche Einblicke in die potenziellen Auswirkungen der Therapie.

Beim Vergleich der Werte vor der Behandlung mit den Messungen an Tag 42 zeigten vier der sechs Teilnehmer bescheidene Zuwächse in der Lungenfunktion, mit einem durchschnittlichen absoluten Anstieg von 3,8 % und einem relativen Anstieg von 5,1 % beim prognostizierten FEV₁ in Prozent.

Trotz dieser Ergebnisse räumte Arcturus ein, dass die Veränderungen im Bereich der natürlichen Variabilität für FEV₁ lagen, was bedeutet, dass die Ergebnisse nicht als statistisch signifikant oder endgültiger Beweis für die Wirksamkeit angesehen werden konnten.

Das Unternehmen wies auch darauf hin, dass nach Ablauf des Dosierungszeitraums ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis auftrat.

Das Data Monitoring Committee stellte jedoch fest, dass es keine überzeugenden Beweise für einen Zusammenhang zwischen dem Ereignis und ARCT-032 gab, und genehmigte die Fortsetzung der Studie.

Nächste Schritte und Marktreaktion

Arcturus weitet seine Studie nun auf eine dritte Kohorte von bis zu sechs weiteren Teilnehmern aus, die eine höhere Dosis von 15 mg ARCT-032 erhalten.

Mit Blick auf die Zukunft plant das Unternehmen, in der ersten Hälfte des Jahres 2026 eine 12-wöchige Sicherheits- und vorläufige Wirksamkeitsstudie mit bis zu 20 Mukoviszidose-Patienten zu starten.

Trotz dieser Pläne reagierten die Anleger scharf auf die Zwischenergebnisse. Die Aktien von Arcturus fielen im vorbörslichen Handel um 56% auf 10,24 $ und machten damit einen Großteil der früheren Gewinne des Unternehmens im Jahr 2025 wieder zunichte – die Aktie war vor der Ankündigung seit Jahresbeginn um 36,5% gestiegen.

Die Reaktion des Marktes unterstreicht die Befürchtung, dass ARCT-032 zwar sicher und biologisch aktiv zu sein scheint, sein klinischer Nutzen jedoch ungewiss bleibt.

Mukoviszidose, eine genetische Störung, die durch die Ansammlung von dickem, klebrigem Schleim gekennzeichnet ist, bleibt eine schwer zu behandelnde Krankheit, insbesondere bei Patienten mit Klasse-I-Mutationen.

Das Management von Arcturus bleibt optimistisch, dass längerfristige Studien und eine höhere Dosierung stärkere Wirksamkeitssignale liefern könnten.