Sarepta-Aktien fallen um 37%, da FDA die Zukunft der wichtigen Gentherapie in Frage stellt

Der Aktienkurs von Sarepta Therapeutics fiel am Freitag um fast 37%, nachdem Berichte bekannt wurden, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration erwägt, den Vertrieb von Elevidys, der Flaggschiff-Gentherapie des Unternehmens für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), zu stoppen.

Der Schritt erfolgt inmitten einer laufenden Untersuchung mehrerer Patiententodesfälle im Zusammenhang mit den Gentherapieprogrammen von Sarepta.

Eine mit der Angelegenheit vertraute Quelle sagte CNBC, dass die FDA sich darauf vorbereitet, Sarepta aufzufordern, die Lieferungen von Elevidy freiwillig auszusetzen, obwohl die Behörde das Unternehmen noch nicht formell kontaktiert hat.

Sarepta sagte, dass es bis Freitag keine direkte Mitteilung von der FDA erhalten habe.

Unabhängig davon bestätigte FDA-Kommissar Marty Makary gegenüber Bloomberg News, dass die Behörde prüft, ob Elevidys auf dem Markt bleiben sollte, was die Befürchtung aufkommen ließ, dass das wichtigste kommerzielle Produkt von Sarepta vollständig vom Markt genommen werden könnte.

Todesfälle entfachen seit langem bestehende Sicherheitsbedenken neu

Die Besorgnis der FDA folgt auf den Tod von zwei Teenagern an Leberversagen Anfang dieses Jahres, nachdem sie Elevodys erhalten hatten.

Ein dritter Patient, der an einer Phase-1-Studie für eine andere Sarepta-Gentherapie teilnahm, starb kürzlich ebenfalls.

Obwohl sich die Therapien in ihren Zielen unterscheiden, verwenden beide den gleichen Verabreichungsmechanismus, was zu allgemeineren Sicherheitsbedenken führt.

Elevidys war von Anfang an umstritten.

Nach einer bedingten Zulassung im Jahr 2023 für DMD-Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren, die noch gehen konnten, wurde die Zulassung im Jahr 2024 auf alle ambulanten Patienten ab 4 Jahren und bedingt auf nicht gehfähige Patienten ausgeweitet.

Letztere Entscheidung stieß auf Kritik, da die klinischen Daten in dieser Gruppe schwächere Evidenz für die Wirksamkeit zeigten.

Weitere Bedenken kamen auf, als Elevidys in einer Phase-3-Studie sein primäres Ziel nicht erreichte.

Nichtsdestotrotz stellte sich der ehemalige FDA-Beamte Peter Marks auf die Seite von Sarepta und führte sekundäre Vorteile in der Studie an, um eine erweiterte Zulassung zu rechtfertigen, ein Schritt, der seitdem erneut unter die Lupe genommen wurde.

Baird stuft Sarepta-Aktie herab; Analysten warnen vor schlimmen Folgen, sollte die Zulassung von Elevidys widerrufen werden

Die behördliche Untersuchung hat Sarepta, das für seine Einnahmen stark von Elevidys abhängig ist, einen Schlag versetzt.

Die Therapie machte mehr als die Hälfte des gesamten Nettoproduktumsatzes von Sarepta aus.

Da die Aktien des Unternehmens seit Jahresbeginn um mehr als 87% gefallen sind, bereiten sich die Anleger auf die Möglichkeit vor, dass die FDA die Zulassung ganz widerrufen könnte.

Analyst Kostas Biliouris von BMO Capital Markets merkte an, dass andere Gentherapien, wie z. B. Zolgensma von Novartis, zwar ebenfalls mit Sicherheitsproblemen konfrontiert waren, der klare Nutzen von Zolgensma jedoch das Risiko rechtfertigt.

"Das ist der Grund, warum Todesfälle hier so wichtig sind im Vergleich zu Zolgensma zum Beispiel", sagte Biliouris.

Das Unternehmen hat den Versand von Elevidys an nicht gehfähige Patienten eingestellt, während es alternative Verabreichungsmethoden prüft.

Dennoch bestehen die Führungskräfte von Sarepta darauf, dass das Medikament jährlich 500 Millionen US-Dollar einbringen könnte, selbst wenn es auf die Behandlung ambulanter Patienten beschränkt wäre.

Die Zukunft des Unternehmens hängt nun von der Entscheidung der FDA ab. "Wenn die FDA Elevidys vom Markt nimmt", warnte Biliouris, "ist Sarepta erledigt."

"Obwohl die Entwicklung von SRP-9004 eingestellt wurde, glauben wir, dass der Tod zu einer genaueren Prüfung des Sicherheitsprofils von SRP-9003 vor seiner BLA-Einreichung führen und das kommerzielle Interesse beeinträchtigen könnte, wenn es genehmigt wird", sagte der Makler William Blair.

Baird stufte Sarepta Therapeutics von "Outperform" auf "Neutral" herab, mit einem Kursziel von 15 $.