AVROBIO est en baisse de 30 % alors qu’il redéfinit la priorité des programmes de pipeline

By: Ruchi Gupta
Ruchi Gupta
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on Jan 5, 2022
  • Mises à jour des données des programmes Gaucher et cystinose prévues au premier semestre 2021.
  • Prévoit d'étendre sa trésorerie jusqu'au premier trimestre 2024.
  • A enregistré environ 201 millions $ en espèces au troisième trimestre 2021.

AVROBIO Inc (NASDAQ : AVRO) a chuté de 30 % après avoir annoncé qu’elle changeait les priorités de son portefeuille pour se concentrer sur d’autres programmes de pipeline au stade clinique. La société prévoit de retirer la priorité du programme Fabry pour plusieurs raisons, notamment les nouvelles découvertes cliniques des patients les plus récents compte tenu du candidat-médicament de Phase II FAB-GT.

Ces résultats prolongeraient considérablement le calendrier de développement du programme de lutte contre la maladie de Fabry et les environnements réglementaires et commerciaux de plus en plus difficiles concernant la maladie de Fabry.

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Qu’est-ce que la haute direction a à dire ?

Le président et chef de la direction d’AVROBIO a déclaré :

Grâce à notre plate-forme exclusive de thérapie génique plato®, nous concentrerons nos efforts sur la promotion de la valeur des programmes de stade clinique en 2022, avec des mises à jour des données attendues pour nos programmes de cystinose et de maladie de Gaucher de type 1.

Le PDG a affirmé qu’ils avaient réinitialisé leurs politiques d’entreprise et étendraient sa piste de trésorerie pour renforcer sa capacité à tenir la promesse de ses programmes de thérapie génique. Le PDG a poursuivi et a déclaré :

Les données précédemment rapportées de 13 patients traités dans nos trois programmes de stade clinique ont montré une prise de greffe durable sur 9 à 54 mois. Ce sont les nouvelles données des cinq patients FAB-GT de phase 2 les plus récemment dosés qui sont en discordance avec ces autres données et montrent une prise de greffe variable.

Nouvelles informations issues des essais de phase II FAB-GT

Les données cliniques des cinq patients qui ont reçu le plus récemment la dose de FAB-GT montrent des modèles de prise de greffe variables. Les données de trois de ces patients ont montré des niveaux de base réduits dans l’activité enzymatique de l’AGA (alpha-galactosidase A) dans le plasma et les leucocytes. Ils ont également montré une réduction du VCN (nombre de copies vectorielles) dans le sang.

D’après les résultats qu’elle a reçus, la société pense que dans certains scénarios, il pourrait exister une résistance intrinsèque à la prise de greffe persistante liée à la physiopathologie sous-jacente de la maladie de Fabry qui n’a pas été traitée.

AVROBIO a également examiné les paramètres de conditionnement et les facteurs liés à la procédure dans le contexte d’une maladie de Fabry qui n’a pas été traitée. De plus, les données de sécurité dérivées des essais n’ont montré aucun événement indésirable. Par conséquent, la société arrêtera le recrutement pour ces essais cliniques et continuera d’analyser les patients qui ont été précédemment dosés avec FAB-GT.

Au troisième trimestre 2021, la société disposait d’environ 201 millions $ de liquidités et prévoit d’étendre sa piste de trésorerie jusqu’au premier trimestre 2024.

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