Outlook Therapeutics plonge de plus de 52 % après le rejet par la FDA d’un médicament contre la DMLA humide

Les actions d’Outlook Therapeutics ont fortement chuté jeudi après que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a rejeté la demande de la société pour son médicament oculaire expérimental ONS-5010, un traitement proposé pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide (DMLA humide).

La décision a infligé un revers important aux efforts de la société basée dans le New Jersey pour entrer sur le marché américain des thérapies visuelles.

L’action s’est effondrée de plus de 52 % dans les premiers échanges, après avoir chuté de 71 % lors de la séance de pré-marché.

Si les pertes se maintiennent tout au long de la journée, Outlook est en voie de connaître sa plus forte baisse en une journée en plus de neuf mois.

La FDA invoque le manque de données sur l’efficacité

Outlook a révélé que la FDA a émis une lettre de réponse complète, affirmant que la demande de la société ne fournissait pas de preuves substantielles d’efficacité.

L’agence a recommandé la soumission de données cliniques de confirmation avant de reconsidérer l’approbation.

C’est la deuxième fois que le régulateur refuse d’approuver l’ONS-5010.

En août 2023, la FDA a rejeté la demande initiale de l’entreprise, invoquant des lacunes dans la chimie, la fabrication et les contrôles, ainsi que la nécessité de preuves cliniques plus solides.

Outlook a soumis à nouveau sa demande en février 2025, et la FDA l’a acceptée pour examen en avril avec une date limite de décision du 27 août.

Le directeur général, Bob Jahr, a exprimé sa déception, mais a souligné que la société avait l’intention de rencontrer l’agence pour obtenir des éclaircissements sur les données supplémentaires requises.

« Bien que nous soyons très déçus de ce résultat, nous avons l’intention de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour comprendre les prochaines étapes », a-t-il déclaré.

Défis persistants en matière d’approbation des médicaments

Le rejet de la FDA fait suite à une série d’obstacles pour Outlook.

La société a retiré sa demande en 2022 après que le régulateur a demandé des informations supplémentaires, et son nouveau dépôt n’a pas permis de surmonter les préoccupations de l’année dernière.

Les données cliniques ont également soulevé des questions. Dans son essai clé comparant l’ONS-5010 au Lucentis de Roche, le traitement n’a pas démontré de performance équivalente au bout de huit semaines.

Cela désavantage Outlook par rapport à des concurrents bien établis tels que Lucentis et Vabysmo de Roche, ainsi qu’Eylea de Regeneron, qui sont tous largement utilisés aux États-Unis.

Difficultés financières et progrès européens

Ce revers survient alors qu’Outlook tente de passer à une entreprise au stade commercial.

L’ONS-5010, commercialisé en Europe sous le nom de marque Lytenava, a déjà reçu l’approbation de la Commission européenne et des régulateurs britanniques.

Il est disponible en Allemagne et au Royaume-Uni pour la DMLA humide, qui provoque une vision centrale floue ou réduite et est l’une des principales causes de cécité chez les personnes âgées.

Le chiffre d’affaires de 1,5 million de dollars au cours du troisième trimestre provient principalement des premières ventes de Lytenava en Allemagne et au Royaume-Uni, marquant le premier chiffre d’affaires commercial de l’entreprise.

La direction a souligné qu’il s’agissait d’une étape importante malgré les défis réglementaires aux États-Unis.

La société a par ailleurs déclaré une perte nette attribuable aux actionnaires de 20,2 millions de dollars, soit 0,55 $ par action, en baisse par rapport à une perte de 0,89 $ par action un an plus tôt.

La perte nette ajustée s’est élevée à 15,8 millions de dollars, contre 19,2 millions de dollars à la même période de l’année précédente.

Perspectives d’avenir

Alors que le dernier rejet de la FDA soulève des doutes sur la voie à suivre de l’ONS-5010 aux États-Unis, la société mise sur les ventes internationales pour soutenir sa stratégie.

Elle prévoit de poursuivre son expansion sur les marchés européens tout en cherchant à obtenir des éclaircissements sur les données d’efficacité supplémentaires nécessaires pour satisfaire les régulateurs américains.

Pour les investisseurs, les derniers développements soulignent les risques auxquels sont confrontées les petites entreprises de biotechnologie qui cherchent à rivaliser sur des marchés hautement réglementés et concurrentiels.