United Therapeutics s’envole avec la réussite de Tyvaso dans un essai de phase avancée sur la FPI : faut-il investir ?

Les actions de United Therapeutics ont bondi de près de 40 % à l’ouverture mardi après que la société a annoncé que son traitement pulmonaire inhalé Tyvaso avait atteint l’objectif principal d’une étude de phase avancée sur la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).

Le traitement, déjà approuvé pour l’hypertension artérielle pulmonaire, a montré une nette amélioration de la capacité vitale forcée (CVF) sur 52 semaines dans une étude portant sur 597 patients.

La CVF mesure la quantité d’air qu’une personne peut expirer avec force et constitue une mesure clé dans le suivi de la FPI, une maladie qui cicatrise progressivement les tissus pulmonaires et rend la respiration de plus en plus difficile.

« Ces résultats démontrent des progrès significatifs pour les patients vivant avec une maladie dévastatrice qui a actuellement des options de traitement limitées », a déclaré la société dans un communiqué.

Pourparlers de la FDA prévus pour cette année

United Therapeutics a déclaré qu’elle avait l’intention de rencontrer la Food and Drug Administration des États-Unis avant la fin de 2025 pour discuter de l’élargissement de l’approbation de Tyvaso pour inclure la FPI.

En cas de succès, le médicament serait en concurrence avec les normes de soins actuelles telles que l’Esbriet de Roche et l’Ofev de Boehringer Ingelheim.

Les actions de MannKind, qui s’associe à United Therapeutics sur une formulation de poudre sèche de Tyvaso, ont également grimpé de près de 36 % avant l’ouverture du marché.

L’action se négociait en hausse de 30 % au moment de la rédaction de cet article.

Opportunité de marché pour le traitement de la FPI

La FPI touche environ 100 000 personnes aux États-Unis chaque année, ce qui souligne l’ampleur des besoins médicaux non satisfaits.

Le marché mondial des traitements de la FPI devrait croître à un taux annuel composé de 6,8 % jusqu’en 2030, pour atteindre environ 5,5 milliards de dollars.

En revanche, le marché de l’hypertension pulmonaire liée à la pneumopathie interstitielle (PH-ILD), pour laquelle Tyvaso a déjà une indication, est plus petit mais en expansion constante à un taux de 3,9 %.

Le double positionnement de Tyvaso dans la FPI et la PH-MPI offre à l’entreprise la possibilité de diversifier sa base de revenus et de réduire sa dépendance à l’égard d’un seul domaine pathologique.

Des études antérieures ont déjà montré des avantages pour les patients atteints de MPI, notamment une distance de marche améliorée de six minutes, une mesure courante de la capacité d’exercice.

La solidité financière de United Therapeutics soutient l’expansion

United Therapeutics a déclaré un chiffre d’affaires de près de 799 millions de dollars au deuxième trimestre 2025, Tyvaso contribuant à près de 60 % des ventes.

La croissance de 18 % du produit d’une année sur l’autre reflète à la fois l’adoption croissante et les prix plus élevés.

Des marges brutes de plus de 89 % soulignent encore la rentabilité de la thérapie.

La société maintient également une position financière solide, avec 1,2 milliard de dollars de réserves de trésorerie, même si les dépenses de recherche augmentent pour soutenir les programmes de pipeline.

Un programme de rachat d’actions de 1 milliard de dollars annoncé en juillet 2025 a renforcé la confiance de la direction dans les perspectives à long terme.

Des obstacles réglementaires subsistent

Malgré l’optimisme, les risques persistent.

L’attribution rétroactive par la FDA de l’exclusivité à la version inhalateur à poudre sèche de Tyvaso a suscité la controverse, certains critiques affirmant qu’elle favorise les grands groupes pharmaceutiques.

L’examen réglementaire pourrait affecter la rapidité avec laquelle le médicament obtient l’approbation de la FPI.

Néanmoins, les analystes considèrent que United Therapeutics est bien positionné.

Ses antécédents en matière de désignations de médicaments orphelins et d’innovations en matière de dispositifs pharmaceutiques ont aidé l’entreprise à défendre son créneau et à maintenir son pouvoir de fixation des prix.

Faut-il investir dans UTHR ?

Selon AInvest, pour les investisseurs, les progrès de Tyvaso soulignent l’attrait des zones biotechnologiques axées sur des conditions rares et à haute barrière avec peu d’alternatives thérapeutiques.

« Tyvaso de United Therapeutics illustre l’investissement biotechnologique idéal : une thérapie défendable à marge élevée ciblant des maladies rares et progressives avec des alternatives limitées », a-t-il déclaré.

« Alors que la concurrence et la surveillance réglementaire persistent, la solidité financière de l’entreprise, l’orientation de la R&D et le positionnement stratégique sur le marché renforcent son potentiel à long terme. Pour les investisseurs à la recherche d’une exposition à un jeu à forte barrière et axé sur l’innovation, la trajectoire de Tyvaso sur les marchés IPF et PH-ILD offre un récit convaincant", a-t-il déclaré.