Ausblick Therapeutics stürzt um mehr als 52% ab, nachdem FDA feuchtes AMD-Medikament ablehnt

Der Aktienkurs von Outlook Therapeutics fiel am Donnerstag stark, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens für sein experimentelles Augenmedikament ONS-5010, eine vorgeschlagene Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD), abgelehnt hatte.

Die Entscheidung bedeutete einen deutlichen Rückschlag für die Bemühungen des in New Jersey ansässigen Unternehmens, in den US-Markt für Sehtherapien einzusteigen.

Die Aktie brach im frühen Handel um mehr als 52% ein, nachdem sie in der vorbörslichen Sitzung um bis zu 71% gefallen war.

Wenn die Verluste im Laufe des Tages anhalten, ist Outlook auf dem Weg zum stärksten Tagesrückgang seit mehr als neun Monaten.

FDA beruft sich auf fehlende Wirksamkeitsdaten

Outlook enthüllte, dass die FDA ein vollständiges Antwortschreiben herausgegeben hat, in dem es heißt, dass der Antrag des Unternehmens keine substanziellen Beweise für die Wirksamkeit erbringe.

Die Behörde empfahl die Vorlage bestätigender klinischer Daten, bevor sie die Zulassung erneut prüfen würde.

Dies ist das zweite Mal, dass die Regulierungsbehörde die Zulassung von ONS-5010 abgelehnt hat.

Im August 2023 lehnte die FDA den ursprünglichen Antrag des Unternehmens ab und begründete dies mit Mängeln in der Chemie, der Herstellung und den Kontrollen sowie mit der Notwendigkeit stärkerer klinischer Nachweise.

Outlook reichte seinen Antrag im Februar 2025 erneut ein, und die FDA akzeptierte ihn im April zur Prüfung mit einer Entscheidungsfrist bis zum 27. August.

Der Vorstandsvorsitzende Bob Jahr äußerte sich enttäuscht, betonte aber, dass das Unternehmen beabsichtige, sich mit der Behörde zu treffen, um Klarheit über die zusätzlich erforderlichen Daten zu erhalten.

"Obwohl wir von diesem Ergebnis sehr enttäuscht sind, beabsichtigen wir, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um die nächsten Schritte zu verstehen", sagte er.

Anhaltende Herausforderungen bei der Arzneimittelzulassung

Die Ablehnung durch die FDA folgt auf eine Reihe von Hürden für Outlook.

Das Unternehmen zog seinen Antrag im Jahr 2022 zurück, nachdem die Aufsichtsbehörde weitere Informationen angefordert hatte, und der erneut eingereichte Antrag konnte die Bedenken im vergangenen Jahr nicht ausräumen.

Auch die klinischen Daten haben Fragen aufgeworfen. In der wichtigsten Studie, in der ONS-5010 mit Lucentis von Roche verglichen wurde, zeigte die Therapie nach acht Wochen keine gleichwertige Leistung.

Damit ist Outlook im Nachteil gegenüber etablierten Wettbewerbern wie Lucentis und Vabysmo von Roche sowie Eylea von Regeneron, die alle in den USA weit verbreitet sind.

Finanzielle Belastung und europäischer Fortschritt

Der Rückschlag kommt zu einem Zeitpunkt, an dem Outlook versucht, sich in ein Unternehmen in der kommerziellen Phase zu verwandeln.

ONS-5010, das in Europa unter dem Markennamen Lytenava vermarktet wird, hat bereits die Zulassung der Europäischen Kommission und der britischen Regulierungsbehörden erhalten.

Es ist in Deutschland und Großbritannien für feuchte AMD erhältlich, die zu verschwommenem oder vermindertem zentralem Sehen führt und eine der Hauptursachen für Erblindung bei älteren Erwachsenen ist.

Der Umsatz von 1,5 Millionen US-Dollar im dritten Quartal stammte hauptsächlich aus frühen Verkäufen von Lytenava in Deutschland und Großbritannien, was den ersten kommerziellen Umsatz des Unternehmens darstellte.

Das Management hob dies trotz der regulatorischen Herausforderungen in den USA als wichtigen Meilenstein hervor.

Ansonsten meldete das Unternehmen einen den Aktionären zurechenbaren Nettoverlust von 20,2 Mio. $ oder 0,55 $ pro Aktie, was sich gegenüber einem Verlust von 0,89 $ pro Aktie im Vorjahr verringerte.

Der bereinigte Nettoverlust belief sich auf 15,8 Mio. $, verglichen mit 19,2 Mio. $ im Vorjahreszeitraum.

Ausblick auf die Zukunft

Während die jüngste Ablehnung der FDA Zweifel am weiteren Weg von ONS-5010 in den USA aufkommen lässt, setzt das Unternehmen auf internationale Verkäufe, um seine Strategie aufrechtzuerhalten.

Das Unternehmen plant, weiter in die europäischen Märkte zu expandieren und gleichzeitig Klarheit über die zusätzlichen Wirksamkeitsdaten zu schaffen, die erforderlich sind, um die US-Regulierungsbehörden zufrieden zu stellen.

Für Investoren unterstreichen die jüngsten Entwicklungen die Risiken, denen kleinere Biotech-Unternehmen ausgesetzt sind, die in stark regulierten, wettbewerbsintensiven Märkten konkurrieren wollen.