FDA hyväksyy Tonixin NDA:n ei-opioidiselle fibromyalgialääkkeelle TNX-102 SL

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden lääkehakemuksen (NDA) TNX-102 SL:lle, joka on ei-opioidinen, keskusvaikutteinen analgeetti, joka on suunniteltu fibromyalgian hoitoon.

FDA:n odotetaan määrittävän reseptilääkkeiden käyttäjämaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärän 74. päivän kirjeessään, jossa se myös vahvistaa, onko Priority Review myönnetty.

NDA:n hyväksyminen on merkittävä virstanpylväs, sillä TNX-102 SL:stä voi tulla ensimmäinen uusi fibromyalgian hoitoon tarkoitettu lääke yli 15 vuoteen.

Lääke voisi myös edustaa ensimmäistä jäsentä uudesta analgeettiryhmästä sairauden hallintaan.

Fibromyalgia ja tyydyttämättömät lääketieteelliset tarpeet

Fibromyalgia vaikuttaa yli 10 miljoonaan aikuiseen Yhdysvalloissa, ja naiset kärsivät suhteettoman paljon.

Yleisyydestään huolimatta sairauteen ei ole hyväksytty uusia hoitovaihtoehtoja yli kymmeneen vuoteen, joten potilaiden valinnanvara on rajallinen.

Tonixin toimitusjohtajan Seth Ledermanin mukaan monille fibromyalgiapotilaille määrätään opioideja 18 kuukauden kuluessa diagnoosista huolimatta riippuvuuden riskeistä.

“Fibromyalgiayhteisö on odottanut uutta lääkettä yli 15 vuotta”, tohtori Lederman sanoi. “TNX-102 SL:llä on potentiaalia korjata tämä aukko ja tarjota potilaille turvallisempi ja tehokkaampi vaihtoehto.”

TNX-102 SL, 5,6 mg:n syklobentsapriini-HCl-kielenalainen tabletti, on Fast Track -lääke.

Tämä FDA:n heinäkuussa 2024 myöntämä status korostaa hoidon merkitystä tyydyttämättömien lääketieteellisten tarpeiden ratkaisemisessa.

Tehoa ja turvallisuutta koskevat tiedot vaiheen 3 tutkimuksista

NDA:n lausuntoa tukevat tulokset kahdesta keskeisestä vaiheen 3 kliinisestä tutkimuksesta – RELIEF ja RESILIENT –, jotka molemmat osoittivat merkittävän tehon fibromyalgiaan liittyvän päivittäisen kivun vähentämisessä.

Joulukuussa 2020 päättynyt RELIEF-tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtumansa ja osoitti tilastollisesti merkitsevän kivun vähenemisen lumelääkkeeseen verrattuna (p=0,010).

Joulukuussa 2023 valmistunut vahvistava RESILIENT-tutkimus vahvisti nämä havainnot vahvemmalla p-arvolla 0,00005.

Molemmissa tutkimuksissa TNX-102 SL arvioitiin nukkumaanmenohoitona 14 viikon ajan.

Lääke oli yleensä hyvin siedetty, ja yleisin sivuvaikutus oli tilapäinen kielen tai suun tunnottomuus, joka oli lievää ja johti harvoin hoidon keskeyttämiseen.

Systeemisiä haittatapahtumia COVID-19-tapauksia lukuun ottamatta havaittiin alle 4 %:lla osallistujista.

Tonix korosti, että turvallisuus- ja tehotiedot täyttävät FDA:n hyväksynnän edellyttämät kriteerit, eikä uusia turvallisuusongelmia havaittu tutkimuksissa.