FDA acceptă NDA-ul Tonix pentru medicamentul non-opioid pentru fibromialgie TNX-102 SL

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat cererea sa de nou medicament (NDA) pentru TNX-102 SL, un analgezic non-opioid, cu acțiune centrală, conceput pentru gestionarea fibromialgiei.

Se așteaptă ca FDA să atribuie o dată de acțiune țintă a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA) în scrisoarea sa din ziua 74, unde va confirma, de asemenea, dacă a fost acordată revizuirea prioritară.

Acceptarea NDA marchează o piatră de hotar semnificativă, deoarece TNX-102 SL are potențialul de a deveni primul medicament nou pentru fibromialgie în peste 15 ani.

Medicamentul ar putea reprezenta, de asemenea, primul membru al unei noi clase de analgezice pentru gestionarea afecțiunii.

Fibromialgia și nevoile medicale nesatisfăcute

Fibromialgia afectează peste 10 milioane de adulți din Statele Unite, femeile fiind afectate în mod disproporționat.

În ciuda prevalenței sale, nu au existat noi opțiuni de tratament aprobate pentru afecțiune în mai mult de un deceniu, lăsând pacienții cu opțiuni limitate.

Potrivit CEO-ului Tonix, Seth Lederman, MD, multor pacienți cu fibromialgie li se prescriu opioide în decurs de 18 luni de la diagnostic, în ciuda riscurilor asociate de dependență.

„Comunitatea fibromialgiei așteaptă un nou medicament de peste 15 ani”, a spus dr. Lederman. „TNX-102 SL are potențialul de a aborda această lacună și de a oferi pacienților o alternativă mai sigură și eficientă.”

TNX-102 SL, un comprimat sublingual de ciclobenzaprină HCl de 5,6 mg, este un medicament desemnat Fast Track.

Acest statut, acordat de FDA în iulie 2024, evidențiază importanța tratamentului în abordarea unei nevoi medicale nesatisfăcute.

Date de eficacitate și siguranță din studiile de fază 3

Prezentarea NDA este susținută de rezultatele a două studii clinice pivot de fază 3 – RELIEF și RESILIENT – ambele au demonstrat o eficacitate semnificativă în reducerea durerii zilnice asociate fibromialgiei.

Studiul RELIEF, finalizat în decembrie 2020, și-a îndeplinit obiectivul principal, arătând o reducere semnificativă statistic a durerii în comparație cu placebo (p=0,010).

Studiul confirmator RESILIENT, finalizat în decembrie 2023, a consolidat aceste constatări cu o valoare p mai puternică de 0,00005.

Ambele studii au evaluat TNX-102 SL ca tratament înainte de culcare pe o perioadă de 14 săptămâni.

Medicamentul a fost în general bine tolerat, cel mai frecvent efect secundar fiind amorțeala temporară a limbii sau a gurii, care a fost ușoară și rareori a dus la întreruperea tratamentului.

Evenimentele adverse sistemice, excluzând cazurile de COVID-19, au fost observate la mai puțin de 4% dintre participanți.

Tonix a subliniat că datele de siguranță și eficacitate îndeplinesc criteriile necesare pentru aprobarea FDA, fără noi probleme de siguranță identificate în timpul studiilor.