FDA akceptuje wniosek Tonix o rejestrację leku TNX-102 SL na fibromialgię bez użycia opioidów

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) poinformował, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) na TNX-102 SL, niesteroidowy, ośrodkowy środek przeciwbólowy przeznaczony do leczenia fibromialgii.

Oczekuje się, że FDA w swoim liście z 74. dnia wyznaczy datę docelową w ramach ustawy Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), a także potwierdzi, czy przyznano priorytetowe rozpatrzenie wniosku.

Akceptacja NDA stanowi ważny kamień milowy, ponieważ TNX-102 SL ma potencjał, by stać się pierwszym nowym lekiem na fibromialgię od ponad 15 lat.

Lek ten może być również pierwszym przedstawicielem nowej klasy leków przeciwbólowych stosowanych w leczeniu tej choroby.

Fibromialgia i niespełnione potrzeby medyczne

Fibromialgia dotyka ponad 10 milionów dorosłych w Stanach Zjednoczonych, a kobiety są na nią szczególnie narażone.

Pomimo powszechności choroby, od ponad dekady nie zatwierdzono żadnych nowych metod leczenia, co pozostawia pacjentów z ograniczonymi możliwościami wyboru.

Według prezesa Tonix, dr Setha Ledermana, wielu pacjentów z fibromialgi otrzymuje przepisane opioidy w ciągu 18 miesięcy od postawienia diagnozy, mimo ryzyka uzależnienia.

„Społeczność osób cierpiących na fibromialgię czeka na nowy lek od ponad 15 lat” – powiedział dr Lederman. „TNX-102 SL ma potencjał, aby wypełnić tę lukę i zapewnić pacjentom bezpieczniejszą i skuteczniejszą alternatywę”.

TNX-102 SL, tablet podjęzykowy zawierający 5,6 mg cyklobenzapryny HCl, jest lekiem oznaczonym jako lek o przyspieszonej ścieżce rejestracji.

Status ten, przyznany przez FDA w lipcu 2024 r., podkreśla znaczenie leczenia w zaspokojeniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa z badań fazy III

Zgłoszenie do FDA opiera się na wynikach dwóch kluczowych badań klinicznych fazy III — RELIEF i RESILIENT — które wykazały znaczną skuteczność w łagodzeniu bólu związanego z fibromialgią.

Badanie RELIEF, zakończone w grudniu 2020 r., spełniło swój główny cel, wykazując statystycznie istotną redukcję bólu w porównaniu z placebo (p=0,010).

Potwierdzające badanie RESILIENT, zakończone w grudniu 2023 r., wzmocniło te ustalenia, uzyskując silniejszą wartość p-value na poziomie 0,00005.

W obu badaniach TNX-102 SL był oceniany jako środek stosowany przed snem przez okres 14 tygodni.

Lek był ogólnie dobrze tolerowany, a najczęstszym skutkiem ubocznym było tymczasowe uczucie drętwienia języka lub jamy ustnej, które było łagodne i rzadko prowadziło do przerwania leczenia.

Systematyczne działania niepożądane, z wyłączeniem przypadków COVID-19, wystąpiły u mniej niż 4% uczestników.

Tonix podkreślił, że dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności spełniają kryteria wymagane do uzyskania zgody FDA, a podczas badań nie stwierdzono żadnych nowych problemów z bezpieczeństwem.